आज, रोश ने EMBARK परीक्षण के दूसरे वर्ष के उत्साहवर्धक शीर्ष डेटा का खुलासा किया, जो Elevidys (डेलैंडिस्ट्रोजेन) का एक विश्वव्यापी, डबल-ब्लाइंड, यादृच्छिक चरण III परीक्षण है...
व्यक्तिगत एंटीसेंस ऑलिगोन्युक्लियोटाइड्स (ASOs) ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार पर अध्ययन को गति दे सकते हैं। हर साल, दसियों हज़ार बच्चे रहस्यमय बीमारियों के साथ पैदा होते हैं...
बॉबकैट mRNA एक्सॉन स्किपिंग या AAV-माइक्रोडिस्ट्रॉफी तंत्र से अलग तरीके से काम करता है। यह अगली पीढ़ी की विधि ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए कम लागत वाली दवाओं की ओर ले जा सकती है। कई एक्सॉन स्किपिंग...