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डीएमडी एसोसिएशनों की प्रणालीगत विफलता: ड्यूशेन के मरीज़ अभी भी क्यों प्रतीक्षा कर रहे हैं?
संपादकीय
Elevidys को किन देशों में मंजूरी मिली है? क्या Elevidys को यूरोप में मंजूरी मिली है?
प्रेस प्रकाशनी
Exegenesis Bio और Modalis ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए MDL-201 को आगे बढ़ाने के लिए सहयोग किया
लेखकों के लेख:
कैन एकिनसी
संपादकीय
Solid Biosciences SGT-003 जीन थेरेपी के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
अनुसंधान
Stitch RNA: ड्यूचेन जीन थेरेपी के लिए नई विधि
प्रेस प्रकाशनी
Solid Biosciences ने SGT-003 के लिए संभावित त्वरित अनुमोदन मार्गों पर चर्चा करने के लिए 2025 के मध्य में FDA के साथ बैठक का अनुरोध करने की योजना बनाई है
प्रेस प्रकाशनी
GenAssist ने GEN6050X एक्सॉन 50 स्किपिंग थेरेपी के लिए नई दवा आवेदन के FDA अनुमोदन की घोषणा की
प्रेस प्रकाशनी
PepGen ने एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन को अस्थायी रूप से रोक दिया
प्रेस प्रकाशनी
Capricor Therapeutics ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए Deramiocel के लिए अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन की FDA स्वीकृति और प्राथमिकता समीक्षा की घोषणा की
अनुसंधान
AlltRNA की इंजीनियर्ड tRNA तकनीक निरर्थक उत्परिवर्तनों के लिए आशा प्रदान कर सकती है
प्रेस प्रकाशनी
यूरोपीय क्लिनिकल परीक्षण मानचित्र लॉन्च किया गया
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Tevard की टीआरएनए थेरेपी DMD में पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को बहाल करने के लिए नॉनसेंस म्यूटेशन को लक्षित करती है।
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ड्यूशेन रोग के लिए पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन थेरेपी में Elixirgen और Nippon Shinyaku भागीदार हैं।
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REGENXBIO ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए RGX-202 की पुष्टि करने वाला अध्ययन पूरा किया
देखभाल संबंधी दिशानिर्देश
डीएमडी खतना गाइड: सुरक्षा सावधानियां, एनेस्थीसिया और प्रसवोत्तर देखभाल
संपादकीय
अगर Elevidys ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए कारगर है, तो सरेप्टा के शेयरों में गिरावट क्यों आ रही है? जीन थेरेपी चुनने से पहले परिवारों को क्या जानना चाहिए?
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GEn1E Lifesciences और GEn-1123: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक नया सटीक चिकित्सा दृष्टिकोण
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