NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा है, जिसे डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन वाले रोगियों के लिए डिज़ाइन किया गया है जो एक्सॉन 44 को छोड़ने के लिए उपयुक्त हैं।. ब्रोगिडिरसेन के नैदानिक विकास से प्राप्त पांच साल के प्रभावकारिता और सुरक्षा डेटा को 29 सितंबर से 3 अक्टूबर, 2026 तक जापान के हिरोशिमा में आयोजित वर्ल्ड मसल सोसाइटी के 31वें वार्षिक अंतर्राष्ट्रीय कांग्रेस में प्रस्तुत किया गया।.
पैरामस, न्यू जर्सी में मुख्यालय वाली NS Pharma, इंक. एक जैव-औषधीय कंपनी है जो दुर्लभ बीमारियों पर केंद्रित है और यह क्योटो, जापान में मुख्यालय वाली Nippon Shinyaku कंपनी लिमिटेड की सहायक कंपनी है। Brogidirsen की सह-खोज Nippon Shinyaku और नेशनल सेंटर ऑफ न्यूरोलॉजी एंड साइकियाट्री (NCNP) द्वारा DMD रोगियों के लिए एक प्रायोगिक उपचार के रूप में की गई थी, जिनके आनुवंशिक उत्परिवर्तन एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त हैं।. और अधिक जानें: एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी के अनुकूल उत्परिवर्तन और विलोपन
हाल ही में प्रस्तुत किए गए परिणाम एनसीएनपी द्वारा संचालित एक अन्वेषक-प्रारंभिक नैदानिक परीक्षण और 1टीपी56टी द्वारा संचालित इसके ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन से प्राप्त हुए हैं। इन अध्ययनों में छह प्रतिभागियों में ब्रोगिडिरसेन की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन किया गया, जिन्हें साप्ताहिक अंतःशिरा (IV) खुराक दी गई थी।.
पांच वर्षों से अधिक समय तक मोटर कार्यक्षमता बरकरार रही।
अध्ययन के प्रमुख निष्कर्षों में से एक यह था कि अध्ययन के दौरान जो प्रतिभागी चलने-फिरने में सक्षम रहे, उनमें शारीरिक क्रियाशीलता बरकरार रही। मूल्यांकन से पता चला कि इन प्रतिभागियों में शारीरिक क्रियाशीलता बरकरार रही या उसमें सुधार हुआ।.
अध्ययन के दौरान चलने-फिरने में असमर्थ हो जाने वाले प्रतिभागियों सहित सभी प्रतिभागियों के ऊपरी अंगों की कार्यक्षमता बरकरार रही। ये निष्कर्ष ब्रोगिडिरसेन के दीर्घकालिक उपचार प्राप्त करने वाले प्रतिभागियों के पांच वर्षीय मूल्यांकन का हिस्सा थे।.
इन परिणामों से उपचार की विस्तारित अवधि में कार्यात्मक परिणामों पर नैदानिक डेटा प्राप्त होता है और यह पता चलता है कि ब्रोगिडिरसेन में डीएमडी के उन रोगियों में रोग की प्रगति को धीमा करने की क्षमता है जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त हैं।.
उपचार से संबंधित कोई गंभीर या भीषण प्रतिकूल घटना रिपोर्ट नहीं की गई है।
पांच साल के सुरक्षा संबंधी निष्कर्ष प्रस्तुति का एक अन्य महत्वपूर्ण हिस्सा थे। पांच साल तक ब्रोगिडिरसेन लेने के बाद, प्रतिभागियों को ब्रोगिडिरसेन के दीर्घकालिक सेवन से संबंधित कोई गंभीर या तीव्र प्रतिकूल घटना का अनुभव नहीं हुआ।.
अध्ययन में उपचार से संबंधित एनाफिलेक्सिस का कोई मामला सामने नहीं आया और पांच साल की अवधि के दौरान किसी ने भी उपचार बंद नहीं किया।.
प्रस्तुत आंकड़ों के अनुसार, ये निष्कर्ष अध्ययन में मूल्यांकित प्रतिभागियों के बीच दीर्घकालिक प्रशासन के लिए एक स्वीकार्य सुरक्षा प्रोफ़ाइल का संकेत देते हैं।.
डीएमडी के प्राकृतिक इतिहास के साथ तुलना
जांचकर्ताओं ने डीएमडी के प्राकृतिक इतिहास के आंकड़ों के साथ कई कार्यात्मक मापदंडों की तुलना भी की। कई मापदंडों में, अध्ययन में देखे गए कार्यात्मक परिणाम रोग के प्राकृतिक इतिहास के साथ अनुकूल रूप से मेल खाते थे।.
कंपनी ने कहा कि निष्कर्षों से पता चलता है कि ब्रोगिडिरसेन में डीएमडी रोगियों में रोग की प्रगति को धीमा करने की क्षमता हो सकती है, जिनके उत्परिवर्तन एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त हैं।.
हालांकि, विस्तारित परीक्षण अभी भी जारी है। इस अध्ययन में ब्रोगिडिरसेन के दीर्घकालिक सेवन की प्रभावकारिता और सुरक्षा की जांच जारी रहेगी।.
वैश्विक चरण II अध्ययन जारी है
चल रहे विस्तार अध्ययन के अलावा, Nippon Shinyaku और उसकी सहायक कंपनी NS Pharma ब्रोगिडिरसेन का एक वैश्विक चरण II अध्ययन कर रही हैं।.
वर्ल्ड मसल सोसाइटी कांग्रेस में प्रस्तुत पांच-वर्षीय डेटा में साप्ताहिक IV ब्रोगिडिरसेन से उपचारित छह प्रतिभागियों से प्राप्त दीर्घकालिक नैदानिक जानकारी शामिल है। परिणामों में मोटर फ़ंक्शन, ऊपरी अंग फ़ंक्शन, सुरक्षा और DMD के प्राकृतिक इतिहास डेटा के साथ तुलना पर अवलोकन शामिल हैं।.
Brogidirsen अभी भी एक प्रायोगिक चिकित्सा है, और चल रहे अध्ययन DMD से पीड़ित उन रोगियों में इसकी प्रभावकारिता और सुरक्षा के बारे में अतिरिक्त जानकारी प्रदान करेंगे जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त हैं।.
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