Keros Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक उपचार, रिन्वेटरसेप्ट के विकास में एक महत्वपूर्ण कदम की घोषणा की है।. कंपनी ने 28 सितंबर, 2026 को बताया कि डीएमडी से पीड़ित लोगों में रिन्वेटरसेप्ट का मूल्यांकन करने वाले अपने चरण 2 नैदानिक परीक्षण में पहले रोगी को खुराक दी जा चुकी है।.
कंपनी को परीक्षण के शुरुआती आंकड़े 2027 की पहली छमाही में मिलने की उम्मीद है। हालांकि, रिन्वेटरसेप्ट पर अभी भी अध्ययन जारी है, इसलिए परीक्षण का उद्देश्य यह निर्धारित करना है कि क्या यह उपचार डीएमडी से पीड़ित लोगों के लिए सुरक्षित, सहनीय और संभावित रूप से लाभकारी है। यह अभी तक डीएमडी के लिए स्वीकृत उपचार नहीं है।.
रिनवाटेरसेप्ट क्या है?
रिन्वेटरसेप्ट को मांसपेशियों और हड्डियों के विकास में शामिल जैविक संकेतों को प्रभावित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। यह एक प्रकार का उपचार है जिसे लिगैंड ट्रैप कहा जाता है। यह दवा मायोस्टैटिन और एक्टिविन ए नामक दो प्रोटीनों के प्रभावों को अवरुद्ध करने के लिए बनाई गई है, जो मांसपेशियों और हड्डियों के विकास को सीमित कर सकते हैं।.
Keros के अनुसार, इन संकेतों को अवरुद्ध करने से मांसपेशियों के पुनर्जनन में सहायता मिल सकती है, मांसपेशियों का आकार और शक्ति बढ़ सकती है, फाइब्रोसिस और सूजन कम हो सकती है, वसा का संचय कम हो सकता है और हड्डियों का स्वास्थ्य बेहतर हो सकता है। ये प्रभाव DMD में रिन्वेटरसेप्ट के अध्ययन के वैज्ञानिक आधार का हिस्सा हैं।.
इससे पहले स्वस्थ स्वयंसेवकों पर किए गए चरण 1 के शोध में भी मांसपेशियों की मात्रा, वसा की मात्रा और अस्थि खनिज घनत्व से संबंधित निष्कर्ष प्राप्त हुए थे। इन निष्कर्षों ने कार्यक्रम को चरण 2 के नैदानिक विकास में आगे बढ़ाने का आंशिक आधार प्रदान किया।.
फेज 2 डीएमडी ट्रायल में किन चीजों का अध्ययन किया जाएगा?
चरण 2 का अध्ययन, जिसे NCT07704099 के रूप में पहचाना गया है, एक ओपन-लेबल, मल्टी-कोहोर्ट क्लिनिकल परीक्षण है। इसका मुख्य उद्देश्य मधुमेह से पीड़ित लोगों में रिन्वेटरसेप्ट की सुरक्षा और सहनशीलता का मूल्यांकन करना है।. और पढ़ें: एनसीटी07704099
इस अध्ययन में बीमारी के विभिन्न चरणों में मौजूद रोगियों को शामिल किया गया है, जिनमें देर से चलने-फिरने में सक्षम हुए और शुरुआती दौर में चलने-फिरने में असमर्थ हुए रोगी भी शामिल हैं। शोधकर्ता उपचार के शरीर पर पड़ने वाले प्रभावों को समझने के लिए कई अन्य क्षेत्रों का भी अध्ययन करेंगे।.
इनमें फार्माकोकाइनेटिक्स शामिल है, जो यह बताता है कि दवा शरीर में कैसे काम करती है, और एंटी-ड्रग एंटीबॉडीज़, जो यह संकेत दे सकती हैं कि प्रतिरक्षा प्रणाली उपचार पर प्रतिक्रिया करती है या नहीं। शोधकर्ता शरीर की संरचना और कंकाल की मांसपेशियों, गति क्रिया, हृदय और फेफड़ों से संबंधित कार्यात्मक मापदंडों का भी मूल्यांकन करेंगे।.
यह व्यापक दृष्टिकोण महत्वपूर्ण है क्योंकि डीएमडी चलने-फिरने की क्षमता से कहीं अधिक चीजों को प्रभावित करता है। मांसपेशियों की कमजोरी श्वसन क्रिया, हृदय स्वास्थ्य, शरीर की संरचना और समग्र शारीरिक क्रिया को भी प्रभावित कर सकती है।.
यह मुकदमा महत्वपूर्ण क्यों है?
डीएमडी एक प्रगतिशील आनुवंशिक विकार है जो मांसपेशियों की कमजोरी का कारण बनता है और शरीर के कई तंत्रों को प्रभावित करता है। हालांकि कई उपचार पद्धतियां उपलब्ध हैं या विकास के चरण में हैं, शोधकर्ता ऐसे उपचारों की खोज जारी रखे हुए हैं जो इस बीमारी के अतिरिक्त पहलुओं को संबोधित कर सकें।.
रिन्वेटरसेप्ट, डिस्ट्रोफिन उत्पादन को बहाल करने के लिए डिज़ाइन की गई थेरेपी से एक अलग दृष्टिकोण प्रस्तुत करता है। इसके बजाय, इसका उद्देश्य मांसपेशियों और हड्डियों की जैविक प्रक्रियाओं में शामिल जैविक मार्गों को संशोधित करना है।.
फेज 2 अध्ययन से इस बारे में महत्वपूर्ण जानकारी मिलेगी कि क्या पहले के शोध में देखे गए जैविक प्रभाव डीएमडी से पीड़ित लोगों में सार्थक परिणाम दे सकते हैं। हालांकि, इसकी प्रभावशीलता के बारे में निष्कर्ष निकालने से पहले परिणामों का सावधानीपूर्वक मूल्यांकन करना आवश्यक होगा।.
डीएमडी उपचार प्रक्रिया का अनुसरण करने वाले परिवारों के लिए, अगला प्रमुख पड़ाव 2027 की पहली छमाही में अपेक्षित नैदानिक डेटा होगा। जब तक ये परिणाम उपलब्ध नहीं हो जाते, रिन्वेटरसेप्ट को एक स्थापित डीएमडी उपचार के बजाय एक प्रायोगिक चिकित्सा माना जाना चाहिए।.
किसी अध्ययन की प्रगति के साथ नैदानिक परीक्षण संबंधी जानकारी बदल सकती है, इसलिए रोगियों और उनके परिवारों को हमेशा आधिकारिक परीक्षण रजिस्ट्री की जांच करनी चाहिए और अपनी स्वास्थ्य देखभाल टीम के साथ नैदानिक परीक्षण में भागीदारी के बारे में चर्चा करनी चाहिए।.
