Keros Therapeutics ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ("FDA") ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी ("DMD") के उपचार के लिए KER-065 को अनाथ औषधि का दर्जा प्रदान किया है।
"KER-065 को ऑर्फ़न ड्रग का दर्जा मिलना, DMD के मरीज़ों की एक महत्वपूर्ण, अधूरी चिकित्सीय ज़रूरत को दर्शाता है," अध्यक्ष एवं मुख्य कार्यकारी अधिकारी जसबीर एस. सीहरा ने कहा। "यह दर्जा Keros के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर साबित होगा क्योंकि हम DMD के मरीज़ों पर KER-065 के दूसरे चरण के नैदानिक परीक्षण को आगे बढ़ा रहे हैं।"
FDA, संयुक्त राज्य अमेरिका में 200,000 से कम लोगों को प्रभावित करने वाली दुर्लभ चिकित्सा बीमारियों या स्थितियों से निपटने वाली अनुसंधानात्मक चिकित्सा पद्धतियों को अनाथ औषधि का दर्जा प्रदान करता है। यह दर्जा कुछ संभावित लाभ प्रदान करता है, जिनमें योग्य नैदानिक परीक्षणों के लिए कर क्रेडिट, FDA आवेदन शुल्क में छूट या आंशिक भुगतान और स्वीकृत होने पर सात वर्षों की बाज़ार विशिष्टता शामिल है।
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KER-065 क्या है?
KER-065 एक नया लिगैंड ट्रैप है, जिसमें एक संशोधित लिगैंड-बाइंडिंग डोमेन शामिल है, जो एक्टिविन रिसेप्टर प्रकार IIA और एक्टिविन रिसेप्टर प्रकार IIB से प्राप्त होता है, जो मानव एंटीबॉडी के उस भाग से जुड़ा होता है, जिसे Fc डोमेन के रूप में जाना जाता है। KER-065 को लिगैंड ट्रैप के रूप में कार्य करने और मायोस्टैटिन और एक्टिविन A के जैविक प्रभावों को बाधित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, ये दो लिगैंड हैं जो एक्टिविन रिसेप्टर्स के माध्यम से संकेत देते हैं, जिससे कंकाल की मांसपेशियों का पुनर्जनन बढ़ता है, मांसपेशियों का आकार और ताकत बढ़ती है, शरीर में वसा कम होती है, कंकाल की मांसपेशियों का फाइब्रोसिस कम होता है और हड्डियों की ताकत बढ़ती है।
