Les médecins du système de santé de l'Université de Miami et de l'hôpital pour enfants Holtz jouent un rôle majeur dans l'accès à ELEVIDYS.
La thérapie délivre un microgène fonctionnel aux cellules musculaires, ce qui permet potentiellement d’arrêter la progression de la DMD et, dans certains cas, de l’inverser.
Raniya a été la première femme à être traitée avec ELEVIDYS.
Raniya, 15 ans, et Amir, 8 ans, ont reçu leur perfusion unique d'ELEVIDYS à l'hôpital pour enfants Holtz fin octobre. Ils devront peut-être attendre plusieurs mois pour savoir si le traitement a été efficace, mais les premiers signes sont encourageants.
« Lors de son dernier rendez-vous, Raniya allait déjà mieux, se sentait plus forte, marchait davantage et ne dépendait plus autant d'un fauteuil roulant », a déclaré le Dr Lopez-Alberola.
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