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Thérapie génique
Thérapie génique
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Début de l'essai clinique de phase 1/2 de la thérapie génique BBM-D101
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Début de l'essai clinique de phase 3 de la thérapie génique RGX-202
Éditorials
Après le décès d'un deuxième patient, les communautés atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne souhaitent des réponses sur la thérapie génique Elevidys
Communiqués de presse
Sarepta a signalé que la thérapie génique Elevidys pour la dystrophie musculaire de Duchenne ne sera pas utilisée chez les patients non ambulatoires
ELEVIDYS
Communiqués de presse
Nouvelles données fonctionnelles positives issues de l'essai d'affinité RGX-202 de phase 1/2 sur la maladie de Duchenne®, rapportées par Regenxbio
Regenxbio RGX-202
Communiqués de presse
Entos Pharmaceuticals développe une thérapie génique de la dystrophine redosable et complète : la méthode PLV de Fusogenix
Communiqués de presse
Genethon publie les résultats de l'essai clinique de thérapie génique GNT0004 : diminution permanente des taux de CK de plus de 75%
Communiqués de presse
Sarepta Therapeutics annonce l'approbation au Japon d'ELEVIDYS, une thérapie génique pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne
Éditorials
Quelle est la prochaine étape pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) après le retrait des géants pharmaceutiques de la recherche sur la thérapie génique basée sur l'AAV ?
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Populaire
Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Guerrier DMD
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26 décembre 2024
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DMD
Le gène de la dystrophine : fonctions, troubles et avancées thérapeutiques
Recherche
Tevard Biosciences présente des données démontrant que la thérapie à base d'ARNt a sauvé la dystrophine pleine longueur et la fonction motrice dans le modèle de dystrophie musculaire de Duchenne
Traitements approuvés
EMA recommande l'approbation par l'UE du Duvyzat (givinostat) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne