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Traitement de l'exon 51
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Traitements par saut d'exon 51 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : traitements prometteurs et essais cliniques
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L'École de médecine de l'Université Jiao Tong de Shanghai commence les essais cliniques de la thérapie par saut d'exon 51 LE051
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Le traitement par Eteplirsen (Exondys 51) ralentit considérablement le déclin de la fonction cardiaque dans la dystrophie musculaire de Duchenne
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Dyne Therapeutics annonce une amélioration fonctionnelle sans précédent et durable sur 18 mois à partir de l'essai de phase 1/2 DELIVER de DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
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PepGen suspend temporairement l'étude sur le saut de l'exon 51
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FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare à l'étude de saut d'exon 51 de Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
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Guerrier DMD
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26 décembre 2024
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