SQY51 avait déjà obtenu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration américaine (FDA) dans la dystrophie musculaire de Duchenne en mai 2024.
SQY51 est un oligonucléotide antisens tc-ADN conjugué au palmitoyle conçu pour restaurer la dystrophine semi-fonctionnelle en sautant l'exon 51 lors de l'épissage de l'ARNm du gène DMD dans une sous-population de garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
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« Nous sommes ravis d'obtenir la désignation de médicament orphelin de EMA, faisant suite à celle déjà obtenue de FDA », a déclaré Luis Garcia, conseiller scientifique spécial de SQY Therapeutics. « Ces désignations reflètent l'important besoin non satisfait dans la dystrophie musculaire de Duchenne et renforcent notre conviction que SQY51 peut faire une différence significative pour les patients et leurs familles touchés par cette maladie dévastatrice et préoccupés par le saut d'exon 51. » SQY51: Un médicament prometteur pour la dystrophie musculaire de Duchenne
SQY51 est évalué dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/2a AVANCE-1 chez des personnes atteintes de DMD et susceptibles de bénéficier d'un saut d'exon 51. La société a finalisé le recrutement de 12 patients pour la phase 1/2a, et les données sont attendues pour 2026. La phase 1 est terminée et la phase 2a est en cours. SQY Therapeutics prévoit également une phase d'extension pour les participants souhaitant continuer à bénéficier du traitement.
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