ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la seule thérapie génique approuvée pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, a reçu une mise à jour de sécurité de la part de Sarepta Therapeutics, leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares. L'entreprise a également présenté les mesures prises pour améliorer le profil de sécurité chez les patients non ambulatoires. Suite à un deuxième cas documenté d'insuffisance hépatique aiguë (IFA) ayant entraîné le décès, ces mesures ont été prises. Jusqu'à présent, les deux incidents d'IFA concernaient des patients non ambulatoires atteints de la maladie de Duchenne. Sarepta présente ses plus sincères condoléances aux familles et aux soignants touchés.
Dans le même temps, Roche a également dévoilé aujourd'hui des directives posologiques révisées pour ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) qui entreront en vigueur immédiatement pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) non ambulatoire, quel que soit leur âge, dans des contextes cliniques et commerciaux. Le Elevidys ne doit plus être administré aux patients non ambulatoires dans un cadre commercial. Le recrutement et l'administration des doses aux patients non ambulatoires dans le cadre de l'essai clinique seront immédiatement interrompus, sauf si le protocole de recherche prévoit des mesures supplémentaires d'atténuation des risques (comme l'administration de médicaments immunomodulateurs). Les informations sont partagées avec les médecins, les investigateurs et les autorités sanitaires afin que la prise en charge des patients puisse être rapidement adaptée.
Sarepta signale un deuxième cas de décès par insuffisance hépatique après son traitement par thérapie génique
Cette décision fait suite à l'évaluation minutieuse de deux cas d'insuffisance hépatique aiguë (IFA) fatale chez des patients non ambulatoires. Il a été constaté que le gène Elevidys et d'autres thérapies géniques médiées par l'AAV comportaient un risque, ce qui a conduit à réévaluer le profil bénéfice-risque, jugé défavorable pour les patients atteints de DMD non ambulatoires. – En savoir plus : Sarepta annonce le décès d'un garçon de 16 ans après un traitement par thérapie génique Elevidys –
Les nouvelles restrictions posologiques n’ont pas d’impact sur le traitement des patients ambulatoires atteints de DMD, quel que soit leur âge, et le rapport bénéfice-risque reste positif dans la population de patients ambulatoires.
Les deux cas mortels de FLA sont survenus chez des patients non ambulatoires, sur un total d'environ 140 patients non ambulatoires traités par Elevidys dans le monde à ce jour. Suite au premier cas mortel de FLA, les autorités réglementaires européennes ont demandé à Roche et Sarepta de suspendre temporairement les études cliniques 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) et 303 (étude ENVISION 303, NCT05310071) sur Elevidys. Ces suspensions cliniques temporaires sont toujours en vigueur. Hors Europe, le traitement sera suspendu, avec effet immédiat, pour l'essai ENVISION. Les restrictions posologiques s'appliqueront également aux futures administrations de doses aux patients non ambulatoires.
Apprendre encore plus: Questions fréquemment posées sur Elevidys
