Le communiqué de presse de Regenxbio indique que les résultats, issus de l'essai AFFINITY DUCHENNE mené auprès de cinq patients âgés de six à douze ans, ont montré une expression constante et robuste de la microdystrophine. Les patients ont été suivis neuf et douze mois après le traitement.
Selon les analystes de BMO Capital Markets, les résultats étaient largement cohérents avec ceux du Elevidys, une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) développée par Sarepta et initialement autorisée en juin 2023. « Nous ne pensons pas que la différence d'efficacité entre le RGX-202 et le Elevidys soit significative ou puisse conduire à des résultats cliniques différenciés, même si certaines améliorations fonctionnelles [du RGX-202] semblent légèrement supérieures à celles du Elevidys compte tenu de la forte variabilité entre les patients/témoins et de l'absence de placebo », ont écrit les analystes le 5 juin au matin. (Lire la suite : Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne)
L'objectif principal d'« AFFINITY DUCHENNE » est la sécurité, l'expression de la microdystrophine servant de biomarqueur. Aucun effet indésirable significatif n'a été observé avec Regenxbio. Les analystes de BMO ont noté que les patients sous RGX-202 reçoivent des immunosuppresseurs pour réduire ces effets secondaires, ce qui n'est pas le cas avec Elevidys.
L'évaluation ambulatoire North Star et les tests de fonction chronométrés, tels que le temps passé à se lever, la marche-course de 10 mètres et le temps passé à grimper, ont montré des améliorations qui ont surpassé les contrôles externes de l'histoire naturelle, indiquant que le RGX-202 « continue de démontrer des preuves d'un impact positif sur la trajectoire de la maladie », selon la société.
Selon les documents présentés par l'entreprise lors de sa lecture des données, Regenxbio prévoit de demander une licence de produit biologique vers la mi-2026 via la voie d'approbation rapide du FDA, en vue d'une approbation au premier semestre 2027.
Sarepta et Regenxbio sont des rivaux acharnés sur le marché des DMD. Sarepta a été poursuivie par Regenxbio en 2020 pour violation d'un brevet sur une méthode de culture cellulaire destinée à la thérapie génique par virus adéno-associé (VAA). Un district du Delaware a statué en faveur de Sarepta en 2024, déclarant la méthode de culture cellulaire non brevetable.
Après le décès d'un patient sous Elevidys en mars suite à une lésion hépatique aiguë, la sécurité des traitements géniques DMD a fait l'objet d'un examen minutieux (Sarepta annonce le décès d'un garçon de 16 ans après une thérapie génique Elevidys). Bien que l'expérience de Regenxbio semble sûre, les analystes de BMO ont souligné que l'immunosuppression « lourde » comporte ses propres risques et que le vecteur viral utilisé par Regenxbio a ses propres problèmes de mortalité.
