Les résultats des nouvelles études de thérapie génique pour la maladie de Duchenne seront observés par des yeux curieux en 2025. Les phases d’essai des thérapies géniques Genethon GNT-0004, RegenxBio RGX-202 et Solid Biosciences SGT-003 sont suivies avec intérêt par les familles. Ces nouvelles thérapies géniques pour la maladie de Duchenne sont prometteuses pour les familles.
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Le coût prohibitif du Elevidys, développé par Sarepta Therapeutics et bénéficiant d’une approbation élargie par le FDA il y a environ un an, et l’échec de certains enfants atteints de DMD à passer les tests d’anticorps poussent les familles vers de nouvelles thérapies géniques.
Les patients atteints de la maladie de Duchenne suivent de près les résultats des nouveaux traitements géniques contre la DMD.
De nouvelles thérapies géniques comme Elevidys
Les essais des thérapies géniques Genethon GNT-0004, RegenxBio RGX-202 et Solid Biosciences SGT-003 sont toujours en cours et, à en juger par les annonces faites par les entreprises, les études sont évaluées positivement jusqu'à présent. [Lire la suite : Questions fréquemment posées sur Elevidys]
Rappelons-nous les nouvelles thérapies géniques qui seront une alternative au Elevidys.
Solid Biosciences SGT-003
Le SGT-003, développé par Solid Biosciences, est un traitement de thérapie génique prometteur pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette thérapie innovante consiste à administrer aux cellules musculaires un gène fonctionnel de micro-dystrophine, ce qui peut aider à restaurer la fonction musculaire et à ralentir la progression de la maladie. En ciblant la cause fondamentale de la DMD au niveau génétique, le SGT-003 a le potentiel d'améliorer considérablement la qualité de vie des patients atteints de cette maladie invalidante.
Selon les informations publiées par Solid Biosciences sur sa page Essais cliniques, 43 personnes participent à l'étude. Il est rapporté que les essais cliniques du SGT-003 commenceront en mai 2024 et que la première phase de l'étude se terminera vers mai 2027. [En savoir plus]
RegenxBio RGX-202
RegenxBio RGX-202, parmi les nouvelles thérapies géniques pour la maladie de Duchenne, est un traitement de thérapie génique révolutionnaire qui a montré des résultats prometteurs dans les études cliniques. Cette thérapie innovante vise à cibler et à corriger les mutations génétiques responsables de diverses maladies invalidantes. En utilisant un vecteur viral pour délivrer des copies fonctionnelles du gène défectueux, le RGX-202 a le potentiel de fournir des effets durables et potentiellement curatifs aux patients souffrant de troubles génétiques.En savoir plus]
Le RGX-202 est une thérapie génique expérimentale de premier ordre, qui vise à améliorer la fonction et les résultats de la maladie de Duchenne, selon les informations fournies par REGENXBIO. Grâce à une construction de microdystrophine différenciée qui code des zones importantes de dystrophine naturelle, telles que le domaine C-Terminal (CT), le RGX-202 est le seul traitement génique de la maladie de Duchenne qui soit approuvé ou en phase de développement avancé. Les recherches précliniques ont démontré que le domaine CT améliore la capacité d'auto-guérison du muscle et le protège du stress provoqué par les contractions.
Généthon GNT-0004
Généthon GNT-0004 est une nouvelle thérapie génique développée par Généthon, une société de biotechnologie leader spécialisée en médecine génétique. Ce traitement révolutionnaire vise à cibler et corriger les mutations génétiques responsables de diverses maladies génétiques rares. Grâce à son approche innovante et à ses résultats prometteurs obtenus lors d'études précliniques, Genethon GNT-0004 a le potentiel de révolutionner le traitement des maladies génétiques et d'améliorer la vie des patients dans le monde entier.En savoir plus]
« Les résultats du traitement avec notre thérapie génique GNT0004 sont très positifs chez les patients traités à la dose la plus élevée, tant en termes d’expression de la micro-dystrophine que d’amélioration clinique », a déclaré Frédéric Revah, PDG de Généthon. Cette dose particulière, plus faible que celles utilisées dans d’autres essais de thérapie génique pour la DMD, est également ce qui fait la force de notre produit. GNT0004 pourrait être la thérapie génique curative la plus efficace disponible pour la DMD.
« Ces résultats cliniques montrent que la thérapie génique peut apporter des solutions à l’une des maladies génétiques les plus complexes », a souligné le Dr Revah. Au deuxième trimestre 2025, nous espérons commencer la phase de confirmation (pivot) sur plus de 60 enfants en Europe, puis aux États-Unis.
Impact potentiel des nouvelles thérapies géniques sur la maladie de Duchenne
Les thérapies géniques offrent un potentiel prometteur pour transformer la vie des personnes atteintes de la maladie de Duchenne, et leur donner l’espoir d’un avenir meilleur. À l’avenir, il est essentiel de relever les défis et de surmonter les obstacles qui entravent la mise sur le marché de ces thérapies, en veillant à ce qu’elles soient sûres, efficaces et accessibles à tous ceux qui en ont besoin. En luttant ensemble, nous pouvons faire des progrès vers un monde où la maladie de Duchenne ne sera plus un diagnostic dévastateur, mais une maladie qui pourra être gérée et traitée efficacement.
Il est essentiel de poursuivre les investissements dans la recherche et le développement pour exploiter pleinement le potentiel de ces traitements innovants et les proposer aux patients qui en ont le plus besoin. La collaboration entre scientifiques, cliniciens et partenaires industriels est essentielle pour surmonter les obstacles qui limitent actuellement l’adoption généralisée des thérapies géniques pour la maladie de Duchenne. En mettant en commun nos ressources et notre expertise, nous pouvons accélérer le rythme des progrès et faire en sorte que ces thérapies qui changent la vie parviennent à ceux qui les attendent. L’avenir du traitement de la maladie de Duchenne est prometteur, mais il faudra du dévouement, de la persévérance et de la collaboration pour en faire une réalité.
