Insmed se prépare à utiliser sa thérapie génique révolutionnaire, INS1201, pour lutter contre la dystrophie musculaire de Duchenne. Insmed a l'intention de démarrer les essais cliniques de phase I pour INS1201 au premier semestre 2025 après que le FDA ait approuvé sa demande d'IND (Investigational New Drug) en décembre 2024.
Qu'est-ce que la thérapie génique Insmed INS1201 ?
L'INS1201 cible directement le système nerveux central et est administré par voie intrathécale, contrairement au Elevidys, qui nécessite une injection intraveineuse systémique. Les problèmes de sécurité et d'efficacité des traitements géniques systémiques devraient être résolus par cette stratégie d'administration ciblée.
L'administration intrathécale réduit considérablement la dose nécessaire de dix à cinquante fois, ce qui évite la toxicité systémique et les effets hors cible en concentrant le médicament là où il est nécessaire. Malgré les obstacles tels que les lésions de la moelle épinière, les lésions nerveuses et le risque d'infections, cela pourrait offrir aux patients une option plus sûre et peut-être plus efficace, en particulier à la lumière des problèmes de sécurité associés aux fortes doses de vecteur viral utilisées dans la thérapie intraveineuse.
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