Generium est une société de biotechnologie innovante russe qui a reçu l'autorisation de mener un essai clinique du médicament de thérapie génique GNR-097 pour le traitement de la dystrophie musculaire progressive de Duchenne (DMD).
Cet essai multicentrique, randomisé, en simple aveugle et contrôlé par placebo consiste en une administration intraveineuse unique du médicament de thérapie génique à des patients pédiatriques atteints de dystrophie musculaire de Duchenne progressive. Cette étude de phase 1/2 vise à évaluer la tolérance, l'innocuité et l'efficacité du médicament GNR-097.
Thérapie génique de la maladie de Duchenne GNR-097
GNR-097 est un vecteur viral adéno-associé recombinant du sérotype 9, codant pour un gène de dystrophine tronqué.
Daniil Talyansky, PDG de GENERIUM :
La thérapie génique est le domaine le plus récent et le plus innovant de la pharmacie et de la médecine mondiales. L'expertise unique des scientifiques russes a permis le développement d'un vecteur viral adéno-associé recombinant codant pour le gène de la microdystrophine. Nous lançons actuellement les essais cliniques de ce médicament original, très prometteur.
Essai clinique de la thérapie génique GNR-097
L'essai clinique de ce médicament innovant est international et sera mené en Fédération de Russie et en République de Biélorussie. En Russie, l'étude se déroulera dans cinq centres médicaux : l'Institut clinique de recherche en pédiatrie et chirurgie pédiatrique du nom de l'académicien Yu.E. Veltishchev, l'Université nationale russe de recherche médicale Pirogov, l'Université d'État de pédiatrie de Saint-Pétersbourg, l'Hôpital clinique régional pour enfants d'Ekaterinbourg et le Centre national de recherche médicale pour la santé infantile. En Biélorussie, l'essai sera mené au Centre scientifique et pratique républicain « Mère et enfant ».
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