Genethon lance un essai pivot en Europe de GNT0004, une thérapie génique à faible dose de microdystrophine pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Genethon a reçu les approbations des autorités réglementaires, MHRA et EMA, pour commencer les essais cliniques pivots de phase 3 en France et au Royaume-Uni de sa thérapie génique, GNT0004, pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Frédéric Revah, PDG de Genethon, a déclaré : « Nous sommes ravis de pouvoir poursuivre ces essais et déterminés à commercialiser GNT0004 pour les jeunes patients et leurs familles en attente d'une solution thérapeutique. Cela marque une étape décisive pour notre programme de thérapie génique pour la DMD, qui a débuté en 2021 et a montré des résultats extrêmement prometteurs chez les premiers enfants traités lors de la phase 1/2 de notre étude de phase 1/2/3. »

Essai pivot de phase 3 Genethon GNT0004

• L'essai en double aveugle sera lancé au Royaume-Uni et en France à partir d'août et septembre et recrutera 64 garçons âgés de 6 à 10 ans atteints de DMD qui ont conservé leur capacité de marche.

• L'autorisation de l'essai de phase 3 est basée sur les résultats de phase 1/2 démontrant l'innocuité et l'efficacité de la dose de 3×10¹³ vg/kg de microdystrophine, qui est inférieure aux doses utilisées dans d'autres thérapies géniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Réduction significative et persistante du CPK

Les autorisations de phase 3 en Europe reposent sur les résultats d'études de phase 1/2 démontrant une bonne tolérance du GNT0004 ainsi qu'une efficacité sur l'expression de la microdystrophine, la réduction de la créatine phosphokinase (CPK) et la fonction motrice. Les patients ont présenté une amélioration ou une stabilisation prolongée des fonctions motrices et une réduction significative et persistante de la CPK, un marqueur clé des lésions musculaires.

Apprendre encore plus: Diminution permanente des taux de CK de plus de 75%

Les essais de phase III en double aveugle débuteront en août et septembre au Royaume-Uni et en France. Ils porteront sur une injection intraveineuse unique de GNT0004, contenant un transgène hMD1 optimisé, une version raccourcie (3 × 10¹³ vg/kg de microdystrophine) mais fonctionnelle du gène codant pour la dystrophine, dans un vecteur AAV8 associé à un traitement immunologique prophylactique transitoire. Ce vecteur est conçu pour s'exprimer dans les tissus musculaires et cardiaques grâce à une séquence promotrice Spc5-12 spécifique de ces tissus. Au total, 64 garçons âgés de 6 à 10 ans atteints de DMD et ayant conservé leur capacité de marche seront recrutés.

Sacha, 9 ans, fait partie des enfants ayant bénéficié du traitement développé par Généthon dans le cadre de la première phase de l'essai utilisant la microdystrophine, qui vise à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles. Aujourd'hui, Sacha court, grimpe, saute… des mouvements qu'il aurait été incapable de faire sans traitement ! En savoir plus.

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