Le 6 mars 2025, GenAssist Ltd (GenAssist), une société de biotechnologie pionnière en matière d'édition génétique spécialisée dans les médicaments génomiques, a le plaisir d'annoncer qu'elle a reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration américaine (FDA) pour sa demande d'IND (Investigational New Drug) pour GEN6050X, un médicament d'édition de base de première classe pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). GenAssist prévoit de mener une étude clinique à l'échelle mondiale pour GEN6050X.
« L'autorisation de notre premier IND pour FDA est une étape importante pour notre société. Elle valide la capacité de notre technologie d'édition de bases de cytosine par mutagenèse médiée par AID ciblée (TAM) à cibler des maladies auparavant considérées comme incurables, élargissant ainsi l'application de la technologie d'édition génétique à l'ensemble du corps. En tant que deuxième génération de CRISPR-Cas9, les éditeurs de bases offrent un potentiel immense avec des risques hors cible considérablement plus faibles », a déclaré le Dr Chunyan He, PDG de GenAssist. « GenAssist est la première entreprise à appliquer un médicament d'édition génétique pour l'indication DMD. [Lire la suite : Qu’est-ce que le saut d’exon et comment fonctionne-t-il ?]
En réparant de manière permanente le gène DMD muté, l'édition de base peut apporter un bénéfice à long terme aux patients atteints de DMD. Nous sommes enthousiasmés par le potentiel de ce programme à apporter un nouveau traitement aux patients et à démontrer que l'édition génique est une nouvelle approche thérapeutique pour la DMD. En outre, GenAssist fait progresser d'autres programmes de saut d'exon DMD, qui couvrent plus de 30% de la population DMD.
