Apprenons ensemble les réponses aux questions fréquemment posées par les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) à propos du Eteplirsen (Exondys 51), qui a été approuvé par la Food and Drug Administration américaine le 19 septembre 2016. [En savoir plus : FDA approuve Exondys 51]
Le Eteplirsen, également connu sous son nom de marque Exondys 51, est un médicament utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La DMD est une maladie génétique caractérisée par une faiblesse musculaire progressive et une dégénérescence.
Le Eteplirsen agit en aidant l'organisme à produire une protéine appelée dystrophine, essentielle à la fonction musculaire. Ce médicament est administré par perfusion intraveineuse et a montré des résultats prometteurs dans l'amélioration de la fonction musculaire et le ralentissement de la progression de la maladie chez certains patients atteints de DMD.
Questions fréquemment posées sur Eteplirsen (Exondys 51)
Qu'est-ce que Exondys 51 (Eteplirsen) ?
Eteplirsen (commercialisé sous la marque Exondys 51) est un médicament sauteur d'exon destiné à traiter certains types de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) causés par une certaine mutation. Eteplirsen ne cible que des mutations spécifiques et est efficace dans le traitement d'environ 13% des cas de DMD.
Le Eteplirsen (Exondys 51) est-il approuvé par le EMA en Europe ?
La demande déposée par Sarepta pour Exondys 51 a été refusée par l'Agence européenne des médicaments (EMA). [Lire la suite : Exondys 51 Refusé par EMA]
Pourquoi EMA a-t-il rejeté la demande Exondys 51 ?
Le CHMP s'inquiétait du fait que l'étude principale, qui ne portait que sur 12 patients, n'ait pas comparé le Exondys au placebo au-delà de 24 semaines, au cours desquelles il n'y avait aucune différence significative entre le Exondys et le placebo sur la distance de marche de 6 minutes. Les méthodes de comparaison des résultats des études principales avec les données historiques n'étaient pas satisfaisantes pour démontrer l'efficacité du médicament. [Lire la suite : Raisons pour lesquelles EMA a rejeté la demande Exondys 51]
Est-il possible de traiter tous les types de DMD avec Exondys 51, ou seulement certains d'entre eux ?
Le Exondys 51 est un médicament qui saute l'exon et qui cible de manière sélective l'exon 51 du gène de la dystrophine, une région du codage génétique. Selon les estimations, sauter l'exon 51 pourrait aider 13 % des hommes atteints de DMD. [En savoir plus : Qu'est-ce que le saut d'exon]
Quelle thérapie de saut d’exon convient à mon fils ?
Il existe d'autres médicaments anti-exons en cours de développement qui pourraient affecter divers types de DMD. Actuellement, les scientifiques développent des moyens de cibler plusieurs exons et des médicaments anti-exons pour cibler les exons 44, 45, 50, 52, 53 et 55. D'autres thérapies anti-DMD basées sur des stratégies sont également en cours de développement. [En savoir plus : Liste de toutes les recherches sur la maladie de Duchenne]
Qui peut utiliser Exondys 51 ?
Le premier traitement par saut d’exon pour la DMD a été approuvé en 2016 lorsque la Food and Drug Administration américaine a provisoirement approuvé le Exondys 51 pour les patients présentant des mutations susceptibles de sauter l’exon 51.
Les premières indications selon lesquelles ce médicament pourrait augmenter les taux de dystrophine ont conduit à son approbation dans le cadre de la procédure d'approbation rapide. Toutefois, des essais cliniques supplémentaires confirmant l'impact du traitement sur la fonction motrice seront nécessaires pour obtenir une homologation continue pour cette indication.
Qui ne devrait pas utiliser Exondys 51 ?
Aucune contre-indication n'est mentionnée dans les instructions de prescription du médicament Exondys 51. Cependant, il peut être nécessaire de retarder la perfusion ou d'arrêter le traitement chez les patients qui développent des réactions allergiques, notamment de l'urticaire, de la toux, des douleurs thoraciques et une accélération du rythme cardiaque. [En savoir plus : Avertissements et précautions]
Existe-t-il une tranche d’âge pour laquelle Exondys 51 est efficace ?
Les garçons âgés de 7 à 13 ans ont été les sujets des essais cliniques qui ont soutenu l'approbation du médicament lorsque les recherches ont commencé. Afin de vérifier l'efficacité du Exondys 51 chez les jeunes garçons et les hommes âgés de 4 à 21 ans, Sarepta Therapeutics mène actuellement une série d'études cliniques. La meilleure marche à suivre pour le moment est de discuter avec votre médecin de ce qui pourrait être le mieux pour vous ou votre enfant.
Combien coûte le traitement Exondys 51 et l'assurance le prendra-t-elle en charge ?
Selon Drug.com, une réserve de deux millilitres de solution intraveineuse Exondys 51 (50 mg/mL) coûte environ $1 694 selon la pharmacie. Le programme d'assistance et de soutien aux patients SareptAssist, mis en place par Therapuetics, propose des gestionnaires de cas pour aider à surmonter les défis liés au démarrage du traitement.
Dans quels pays le Exondys 51 est-il disponible ?
Afin de créer un programme d'accès géré (MAP) pour son médicament phare Exondys 51 (eteplirsen) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), Sarepta Therapeutics s'est associée à Idis Managed Access, une filiale du groupe Clinigen. Les patients qui résident en Argentine, au Brésil, au Canada, en Colombie, en France, en Allemagne, en Grèce, en Islande, en Italie, au Mexique, en Espagne, en Turquie et au Royaume-Uni pourront pour le moment utiliser le MAP. Sarepta prévoit d'ajouter d'autres pays à la liste du programme à l'avenir. Le médecin traitant doit remplir toutes les demandes au nom du patient.
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