Le Elevidys, une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) issue du Sarepta Therapeutics, est désormais disponible pour les patients ambulatoires, et la Food and Drug Administration (FDA) américaine suggère la levée de cette suspension volontaire. L'enquête menée sur le FDA a révélé que le produit de thérapie génique n'avait aucun lien avec le décès du garçon de 8 ans.
L'histoire de la thérapie génique de Sarepta, lancée plus tôt cette année après de graves problèmes de sécurité et des décès, a pris un nouveau tournant avec le coup de fouet réglementaire. Le FDA est intervenu et a demandé à Sarepta de suspendre toutes les livraisons du traitement aux États-Unis pour les patients ambulatoires après le décès d'un troisième patient – un homme de 51 ans qui participait à une étude de phase I sur le médicament pour la dystrophie musculaire des ceintures, qui utilise également un vecteur AAV. Le FDA a ensuite lancé une enquête après l'annonce d'un autre décès vendredi.
Cependant, dans une brève déclaration publiée lundi après-midi, le FDA a suggéré de lever la suspension volontaire, permettant ainsi aux personnes ambulatoires de continuer à prendre le Elevidys. Sarepta et les autorités brésiliennes ont convenu avec l'agence que le décès récent du patient brésilien de huit ans était probablement dû à une grave grippe plutôt qu'au produit de thérapie génique lui-même. Une infection aggravée par l'immunosuppression. – Lire la suite : FDA Enquête sur le décès d'un garçon brésilien de 8 ans ayant reçu le vaccin Elevidys –
Une suspension volontaire est toujours en vigueur pour les patients non ambulatoires, pour lesquels le FDA n'a pas encore émis de recommandations suite à deux décès liés au Elevidys.
