Nous continuons à faire connaître les problèmes des patients atteints de DMD dans de nombreux pays du monde. Les patients atteints de la maladie de Duchenne signalent que les associations de DMD de leur pays ne fonctionnent pas efficacement. Les réunions avec les politiciens et les sociétés pharmaceutiques ne donnent pas de résultats visibles. Qui est responsable du fait que les traitements contre la DMD n’arrivent pas dans mon pays ?
Qu'attendez-vous ?
Si les traitements DMD approuvés FDA et EMA ne sont pas encore arrivés dans votre pays ou ne sont pas couverts par l’assurance, sachez que les associations DMD de votre pays ne font pas assez pour le combattre. Alors, demandez aux associations DMD de votre pays : Quand les traitements contre la maladie de Duchenne arriveront-ils dans notre pays ?
Apprendre encore plus: Traitements approuvés par le FDA pour la DMD
Table des matières
À propos de DMD
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare et dévastatrice qui touche principalement les garçons, provoquant une faiblesse musculaire progressive, une perte de mobilité et conduisant finalement à un décès prématuré dû à des complications respiratoires et cardiaques. Au cours des dernières décennies, des progrès significatifs ont été réalisés dans la compréhension de la maladie et plusieurs traitements ont été développés pour améliorer la qualité de vie des personnes touchées.
Malgré ces avancées, les associations de DMD du monde entier ont dû relever de nombreux défis pour garantir que ces traitements qui changent la vie soient accessibles aux patients dans leurs pays respectifs. L’écart entre la recherche de pointe, les thérapies approuvées et l’accès des patients à ces traitements continue de se creuser, et l’incapacité des associations de DMD à combler cet écart ne peut être ignorée. [Lire la suite : Qu'est-ce que la maladie de Duchenne?]
La disparité dans l’accès aux traitements
L’un des problèmes les plus flagrants auxquels sont confrontées les associations de DMD est la disparité d’accès aux traitements approuvés entre les pays. Dans les pays à revenu élevé, comme les États-Unis et de nombreux pays européens, des médicaments comme l’eteplirsen, l’ataluren et, plus récemment, les thérapies géniques sont accessibles aux patients. Ces traitements, bien que coûteux, offrent l’espoir de ralentir la progression de la maladie et d’améliorer les résultats pour les personnes touchées. Cependant, dans de nombreux pays à revenu faible ou intermédiaire, l’accès à ces thérapies reste soit limité, soit totalement indisponible. Le coût de ces médicaments, ainsi que les retards bureaucratiques dans les processus d’approbation, empêchent souvent les patients d’accéder à des traitements vitaux en temps voulu.
Dans certains cas, les associations de lutte contre la dysplasie de la hanche ont réussi à faire approuver et à introduire de nouveaux traitements dans certains pays. Cependant, ces efforts ont souvent été isolés et n’ont pas l’ampleur nécessaire pour avoir un impact significatif à l’échelle mondiale. L’incapacité de plaider universellement en faveur de l’accessibilité des traitements ou de trouver des solutions viables pour les pays à faible revenu constitue un échec majeur de la part de ces organisations, dont l’objectif premier devrait être de veiller à ce que tous les enfants, indépendamment de leur situation géographique ou de leur situation financière, reçoivent les soins qu’ils méritent.
Le rôle des associations DMD : plaidoyer ou bureaucratie ?
Les associations de DMD du monde entier jouent un rôle crucial dans la sensibilisation à la dystrophie musculaire de Duchenne, mais leurs efforts de sensibilisation ne parviennent souvent pas à se traduire par des résultats tangibles pour les patients. Dans de nombreux cas, ces organisations sont embourbées dans des processus bureaucratiques et peinent à s’y retrouver dans des environnements gouvernementaux et pharmaceutiques complexes pour plaider en faveur de l’approbation et de la distribution rapides de nouveaux traitements. Elles peuvent également être trop dépendantes des partenariats avec les entreprises, ce qui les rend vulnérables aux conflits d’intérêts qui entravent leur capacité à agir dans le meilleur intérêt des patients.
En outre, de nombreuses associations de DMD ne parviennent pas à se concentrer sur les besoins des patients des pays à faible revenu ou à les comprendre. Leurs efforts se concentrent sur les pays à revenu élevé où l’infrastructure nécessaire à la fourniture de traitements existe déjà, ce qui fait perdre du temps aux enfants des autres pays. Ce manque de perspective mondiale conduit à une approche fragmentée des soins de la DMD qui ne donne pas la priorité aux populations les plus vulnérables.
Collaboration des associations DMD avec les politiciens
D'après les informations que nous avons reçues des patients atteints de DMD, les associations DMD ne produisent pas de résultats significatifs lors de leurs rencontres avec les politiciens. Il n’est pas expliqué quelles mesures seront prises à la suite de ces réunions et comment elles seront suivies. Il est précisé que les réunions sont purement formelles et ne vont pas au-delà de donner l'impression qu'elles ont lieu en mode travail.
Qu’est-ce qui détermine le succès des associations DMD ?
Si les traitements tels que le saut d’exon et la thérapie génique ne sont pas encore arrivés dans votre pays ou ne sont pas couverts par l’assurance, alors le travail des associations DMD de votre pays est insuffisant.
Les réunions, les photos prises et les publications sur les réseaux sociaux ne suffiront pas à introduire les traitements DMD dans votre pays.
Si les traitements ne sont pas encore arrivés dans votre pays, vous devez d'abord faire pression sur les associations DMD de votre pays. Vous ne devez jamais accepter les excuses qu'elles vous donnent. Car le but des associations n’est pas de trouver des excuses, mais de produire des solutions.
Responsabilités des médecins
Si les neurologues pédiatriques et les généticiens de votre pays n’étudient pas l’efficacité des traitements contre la DMD développés dans le monde ou n’examinent pas les personnes qui reçoivent ces traitements, vous devez savoir qu’il y a un problème.
Si les scientifiques de votre pays ne font pas d’études concluantes sur la génétique de la DMD, mais critiquent constamment les traitements développés et commercialisés, et affirment fréquemment que les traitements ne fonctionnent pas, vous devez savoir qu’il y a un problème.
Il est désormais très facile d'atteindre les enfants du monde entier qui ont bénéficié d'une thérapie génique et d'un saut d'exon pour la DMD. Chez DMD Warrior, nous communiquons fréquemment avec les familles de ces enfants. De nombreuses familles rapportent que les traitements fonctionnent à merveille.
Qu’est-ce qui détermine le succès des médecins et des scientifiques ?
Si les médecins et les scientifiques de votre pays ne parviennent pas à développer sérieusement des médicaments pour traiter la DMD, cela signifie qu’ils ne réussissent pas.
S’ils ne font pas de recherches sur les traitements pour les enfants atteints de DMD, n’étudient pas les données et ne rencontrent pas les familles des enfants recevant le traitement, mais critiquent constamment les traitements actuels, vous devez savoir qu’ils ne sont pas efficaces.
Responsabilités des politiciens
Si les politiciens de votre pays pensent qu’ils réussiront en prenant une photo avec un enfant atteint de DMD et en la partageant sur les réseaux sociaux, vous devez comprendre que cela ne fonctionne plus !
La mission principale des politiciens est de produire des résultats positifs, pas des excuses !
Si tous les traitements contre la DMD ne sont pas encore arrivés dans votre pays ou ne sont pas couverts par l’assurance, les politiciens sont parmi les principaux responsables de cette situation. [Lire la suite : Dystrophie musculaire de Duchenne : traitement et coût]
Responsabilités des sociétés pharmaceutiques
Si les sociétés pharmaceutiques n’ont pas encore demandé de licence pour les traitements contre la DMD dans votre pays, vous devez vous demander quelle est la raison profonde derrière cela.
Si les sociétés pharmaceutiques ne fixent toujours pas de prix raisonnables pour les médicaments qu’elles ont développés afin de les distribuer dans le monde entier, il faut savoir qu’elles pensent à l’argent qu’elles vont gagner, et non à vos enfants.
Si les associations, les médecins, les scientifiques et les politiques ne font pas assez de bruit contre ces prix exorbitants, il faut bien réfléchir à la raison qui se cache derrière.
La nécessité d’une collaboration mondiale
L’un des obstacles les plus importants à l’introduction des traitements contre la maladie de Duchenne dans les régions mal desservies est la nature fragmentée des efforts de plaidoyer en faveur de la DMD. Afin de réaliser des progrès significatifs, une approche plus unifiée et mondiale est nécessaire. Les collaborations internationales entre les associations de DMD, les sociétés pharmaceutiques, les gouvernements et les organisations non gouvernementales (ONG) pourraient contribuer à accélérer la fourniture de traitements aux pays qui n’ont actuellement pas accès à ces thérapies.
Des organisations comme l’Organisation mondiale de la santé (OMS) et Médecins Sans Frontières (MSF) ont montré que des efforts collaboratifs à grande échelle peuvent surmonter les obstacles liés à la disponibilité des médicaments dans les pays à faibles ressources. De même, les associations de lutte contre la maladie pourraient s’inspirer de ces modèles et adopter une approche plus holistique et inclusive de la sensibilisation mondiale, en se concentrant non seulement sur les pays riches, mais aussi sur la manière de rendre les traitements abordables et accessibles à tous.
Augmenter la pression sur les associations DMD
En fin de compte, les associations de lutte contre la maladie de Duchenne doivent faire plus que sensibiliser et financer la recherche ; elles doivent assumer une plus grande responsabilité dans la promotion de l’accès universel aux soins. Cela signifie qu’elles doivent intensifier leurs efforts de lobbying non seulement auprès des sociétés pharmaceutiques, mais aussi auprès des gouvernements et des organismes de réglementation internationaux. Ces associations ne se contentent pas de demander que les traitements soient disponibles dans les pays à revenu élevé ; elles doivent plaider activement en faveur de solutions mondiales qui s’attaquent aux obstacles systémiques, tels que le coût élevé des thérapies, la médiocrité des infrastructures de santé et le financement limité des maladies rares dans les pays en développement.
Il faut exercer une pression accrue sur ces organisations pour qu'elles recentrent leurs efforts sur l'accès mondial, en mettant l'accent sur les régions qui ont été historiquement négligées. Cela nécessitera un leadership fort, de la transparence et un engagement renouvelé à placer les besoins des patients au centre de leurs efforts.
Conclusion
L’incapacité des associations de lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne de votre pays à garantir que les traitements soient accessibles aux patients partout dans le monde est un problème crucial qui doit être résolu. Bien que des progrès aient été réalisés dans certains pays, il existe encore un écart important dans la prise en charge de nombreuses personnes touchées, en particulier dans les pays à revenu faible et intermédiaire. La voie à suivre nécessite une approche plus globale et unifiée de la défense des droits, qui fasse pression pour un accès égal aux soins et aux traitements pour tous les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne, indépendamment de leur situation géographique ou de leur statut économique. Ce n’est qu’à ce moment-là que nous pourrons vraiment dire que la lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne progresse à l’échelle mondiale.
Partagez cet article avec l’association que vous suivez, le médecin chez qui vous faites examiner votre enfant, les politiciens que vous soutenez, les patients DMD autour de vous et les sociétés pharmaceutiques.
Ensemble nous sommes plus forts.
