La Food and Drug Administration (FDA) américaine enquête sur le décès d'un garçon de 8 ans ayant reçu le Elevidys, une thérapie génique Sarepta Therapeutics pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Le décès est survenu le 7 juin 2025. Le FDA a demandé la suspension volontaire de la distribution du produit pendant l'enquête sur les problèmes de sécurité.
La Food and Drug Administration américaine (FDA) a publié un communiqué de presse annonçant une enquête sur le décès d'un patient de huit ans atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) qui avait reçu une thérapie génique ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec). En savoir plus –
Roche n'a pas encore fourni d'informations détaillées
Sarepta a ressenti le besoin de faire une déclaration sur la question le 25 juillet 2025.
Le décès de ce patient a été jugé sans lien avec le traitement par ELEVIDYS. Comme l'a rapporté hier Naomi Kresge sur Bloomberg News :
Roche Holding AG affirme que le décès récent d'un patient au Brésil qui avait été traité par thérapie génique Elevidys pour la dystrophie musculaire de Duchenne n'est pas lié au traitement. Déclaration sur ELEVIDYS –
- Le garçon n'était pas un participant à l'essai clinique ; le médecin rapporteur a estimé que son décès n'était pas lié à la thérapie génique, a déclaré Roche dans un communiqué.
- Le décès a été signalé aux autorités sanitaires
- Roche, qui commercialise le traitement de la maladie de Duchenne de Sarepta, Elevidys, en dehors des États-Unis, refuse de commenter l'âge du garçon ou les détails de l'affaire.
Sarepta a signalé cet événement à FDA le 18 juin 2025, via la base de données électronique post-commercialisation de FDA, FAERS.
En savoir plus: Le représentant turc de DMD WarrioR partage son point de vue sur la thérapie génique Elevidys : est-elle efficace et pourquoi est-elle chère ?
