En raison de deux incidents documentés d'insuffisance hépatique grave ayant entraîné la mort, Sarepta Therapeutics a cessé d'expédier son traitement génique ELEVIDYS pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne non ambulatoire.
Le patient décédé le plus récemment était âgé de 15 ans. Afin de tenir compte des modifications du protocole et des considérations réglementaires, Sarepta a décidé d'interrompre l'essai de confirmation de phase 3 ENVISION (SRP-9001-303), qui porte sur des adultes ambulatoires et non ambulatoires, en raison de ces effets indésirables graves. En savoir plus: Trois essais cliniques en cours sur la thérapie génique Elevidys temporairement interrompus en Europe –
Les deux cas mortels ont été signalés en juin 2025. Le 24 juin 2025, le laboratoire FDA a publié une communication de sécurité afin d'évaluer le risque potentiel d'insuffisance hépatique aiguë associé à ELEVIDYS. En réponse, Sarepta a suspendu son essai de phase 3 ENVISION afin de mettre à jour les protocoles et de consulter les autorités réglementaires. La société a également suspendu temporairement la distribution d'ELEVIDYS aux patients non ambulatoires jusqu'à l'approbation d'un nouveau traitement immunosuppresseur.
Apprendre encore plus: Après le décès d'un deuxième patient, les communautés atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne souhaitent des réponses sur la thérapie génique Elevidys
