Solid Biosciences a indiqué que quatre patients ont été traités dans le cadre de l'essai clinique de thérapie génique SGT-003 ; celui-ci a été bien toléré chez tous les patients sans aucun effet secondaire observé ; et les données des trois premiers patients pourraient être disponibles au premier trimestre 2025.
Thérapie génique SGT-003 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
- Le SGT-003 continue d’être bien toléré chez les quatre premiers patients traités dans le cadre de l’essai clinique INSPIRE DUCHENNE en cours.
- L’inscription des patients et le dosage dans le cadre du protocole INSPIRE DUCHENNE élargi sont en cours.
- Six sites cliniques sont activés en Amérique du Nord (cinq aux États-Unis, un au Canada).
- L'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni (MHRA) a approuvé la demande d'essai clinique (CTA) INSPIRE DUCHENNE avec une activation initiale du site prévue au deuxième semestre 2025.
- Solid prévoit de communiquer les données des trois premiers patients traités au premier trimestre 2025.
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