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L'École de médecine de l'Université Jiao Tong de Shanghai commence les essais cliniques de la thérapie par saut d'exon 51 LE051
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The purpose of LE051 study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of LE051 intravenous therapy in DMD...
Translarna (Ataluren) Rejeté par EMA : autorisation de mise sur le marché non renouvelée
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En mai 2024, PTC Therapeutics avait annoncé que la Commission européenne (CE) avait décidé de ne pas adopter le...
Le représentant turc de DMD WarrioR partage son point de vue sur la thérapie génique Elevidys : est-elle efficace et pourquoi est-elle chère ?
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L'efficacité du Elevidys dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a montré des résultats prometteurs dans les études cliniques, mais...
La protéine Fn14 pourrait protéger les cellules souches musculaires, offrant des perspectives prometteuses pour le développement de traitements contre la maladie de Duchenne
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Pendant Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon et d'autres prévoient de déposer une demande pour FDA, des problèmes de sécurité potentiels chez les patients atteints de la maladie de Duchenne inquiètent
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Wave Life Sciences annonce des données positives issues de l'essai clinique FORWARD-53 sur la DMD, notamment un bénéfice fonctionnel significatif et une inversion des lésions musculaires après 48 semaines...
Communiqués de presse
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Le ministère chilien de la Santé affirme qu'il n'existe aucune preuve clinique d'amélioration de la thérapie génique Elevidys.
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