Solid Biosciences, una empresa de ciencias biológicas que desarrolla medicamentos genéticos de precisión para enfermedades neuromusculares y cardíacas, anunció hoy los primeros datos positivos del ensayo de fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE que evalúa SGT-003, un candidato a producto de terapia génica de próxima generación destinado al tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). Los datos provisionales de biopsia de 90 días informados en los primeros tres participantes mostraron una expresión promedio de microdistrofina de 110%, medida mediante transferencia Western, y mejoras en múltiples biomarcadores que son indicadores de la salud y la resistencia muscular.
Datos clínicos del candidato a terapia génica para la enfermedad de Duchenne SGT-003
- La expresión promedio de microdistrofina de 110% (N = 3) y las mejoras significativas en múltiples biomarcadores de salud muscular adicionales observados respaldan el potencial de SGT-003 como un candidato de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne de próxima generación y el mejor en su clase.
- Se observaron señales tempranas alentadoras de un posible beneficio cardíaco.
- El SGT-003 ha sido bien tolerado en los 6 participantes que recibieron la dosis hasta el 11 de febrero de 2025, sin que se observaran eventos adversos graves.
- La inscripción de participantes continúa y el séptimo participante recibirá la dosis el 17 de febrero de 2025. La empresa espera administrar la dosis a aproximadamente 20 participantes en total para el cuarto trimestre de 2025.
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