Los oligonucleótidos antisentido personalizados (ASO) pueden acelerar los estudios sobre el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Cada año, decenas de miles de bebés nacen con enfermedades enigmáticas provocadas por anomalías genéticas que son tan poco comunes que aún no se ha intentado ningún tratamiento. Los investigadores han descubierto un método para acelerar el trabajo de laboratorio necesario para probar medicamentos personalizados para algunos de estos niños enfermos mediante el uso de pequeñas cantidades de tejido producidas a partir de células sanguíneas de los pacientes.
Los oligonucleótidos antisentido personalizados (ASO) han mostrado resultados prometedores cuando se utilizan para tratar enfermedades genéticas raras. Es probable que la capacidad de identificar a individuos con enfermedades poco comunes que tienen variaciones genéticas patógenas susceptibles a este enfoque terapéutico mejore a medida que la tecnología de secuenciación clínica siga avanzando.
