El Dr. Renzhi Han, profesor de pediatría en la Universidad de Indiana, está trabajando en una nueva terapia genética para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne (DMD) y está buscando financiación para continuar el estudio.
De acuerdo a Un anuncio Realizada por la Universidad de Indiana en julio de 2024, esta nueva terapia genética Ha sido probado en ratones y se han obtenido resultados muy satisfactorios. Como guerreros de DMD, nos comunicamos con el Dr. Renzhi Han y le preguntamos sobre el estado actual de este estudio.
Ahora estamos buscando financiación.
Entre sus intensos trabajos, nos respondió: "Nuestro nuevo enfoque de terapia génica ha demostrado ser prometedor en modelos animales preclínicos. Ahora estamos buscando financiación para realizar más pruebas preclínicas de eficacia y seguridad antes de iniciar los ensayos clínicos en unos dos años".
“La terapia génica actual para la distrofia muscular de Duchenne utiliza una versión truncada de la distrofina”, dijo Renzhi Han, PhD, autor principal del estudio y profesor de pediatría en la Facultad de Medicina de la IU. “Desafortunadamente, esta opción no protege completamente los músculos porque carece de muchos dominios funcionales importantes de la distrofina de longitud completa”.
Si bien la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó recientemente una terapia génica con microdistrofina para la distrofia muscular de Duchenne, Han dijo que los resultados terapéuticos han sido menos satisfactorios de lo esperado.
Basándose en su experiencia en el uso de métodos de virus adenoasociados para administrar genes terapéuticos extra grandes a las células, Han y su equipo del Centro de Investigación Pediátrica Herman B Wells desarrollaron un sistema de vector de virus triple adenoasociado para administrar una versión completa de la proteína distrofina a los músculos.
Versión completa de la proteína distrofina
“Optimizamos y probamos nuestro nuevo sistema de tres vectores para asegurarnos de que produjera y ensamblara la proteína distrofina de longitud completa de manera efectiva”, dijo Han. “Nuestros datos confirmaron Restauramos con éxito la distrofina de longitud completa tanto en los músculos esqueléticos como en los cardíacos de ratones con DMD., lo que conduce a mejoras significativas en su salud, fuerza y función muscular”.
Han ha presentado una solicitud de patente provisional para su sistema de vector viral triple adenoasociado y está colaborando con la Oficina de Innovación y Comercialización de la IU para avanzar con el tratamiento hacia su comercialización. También está buscando financiación adicional para que los pacientes con distrofia muscular de Duchenne tengan acceso a nuevas y prometedoras opciones de tratamiento.
"Creo que este nuevo enfoque de terapia genética ofrece ventajas significativas para los pacientes en comparación con lo que tienen disponible actualmente, y estoy ansioso por llevarlo a un mayor desarrollo clínico", dijo.
Otros autores del estudio de la Facultad de Medicina de IU incluyen a Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao y Roland W. Herzog.
