Cumberland Pharmaceuticals, una compañía farmacéutica especializada cuyos esfuerzos de desarrollo se centran en nuevos productos para enfermedades raras, anunció hoy resultados positivos de su ensayo de fase 2 FIGHT DMD.
El estudio evaluó ifetroban, una nueva terapia oral para la enfermedad cardíaca con distrofia muscular de Duchenne (DMD), la principal causa de muerte en pacientes con DMD. Marca un gran avance para estos pacientes, ya que es el primer estudio exitoso de Fase 2 dirigido específicamente a las complicaciones cardíacas de su afección.
“Estos resultados representan un hito importante en la miocardiopatía con DMD”, afirmó el Dr. , profesor de Pediatría y Medicina de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, jefe de la División de Cardiología Pediátrica del Hospital Infantil Riley e investigador principal del ensayo FIGHT DMD. “Estamos viendo evidencia de que existe una oportunidad de alterar potencialmente el curso de la enfermedad cardíaca en pacientes con DMD. La mejora en la función cardíaca observada con ifetroban, particularmente en el grupo de dosis alta, ofrece esperanza para estos pacientes y sus familias”.
¿Qué es Ifetroban?
Ifetroban es un medicamento oral que se toma una vez al día y que actúa bloqueando el receptor de tromboxano, que desempeña un papel clave en la inflamación y la fibrosis. El fármaco ha recibido tanto Designación de medicamento huérfano y Designación de enfermedad pediátrica rara del FDA, destacando su posible importancia en el tratamiento de esta devastadora enfermedad. Si se aprueba, ifetroban sería la primera terapia específicamente indicada para la enfermedad cardíaca relacionada con la DMD.
Más información: Curas de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)
