Solid Biosciences publica información sobre el ensayo clínico de la terapia génica SGT-003
Solid Biosciences compartió que cuatro pacientes recibieron dosis en el ensayo clínico de terapia génica SGT-003; fue bien tolerado en todos los pacientes...
El estudio del Dr. Liubov Gushchina sobre la omisión del exón 17 recibe una subvención
Nos complace presentar a los ganadores del premio Beca para investigadores 2024 de la Fundación Neuromuscular Estadounidense (ANF). Liubov Gushchina, PhD, recibió el premio...
El FDA designa como medicamento huérfano la terapia con células madre GIVI-MPC de IPS HEART para la distrofia muscular de Becker
El FDA ha otorgado a IPS HEART la designación de medicamento huérfano (ODD) para GIVI-MPC debido a su capacidad excepcional para producir músculo nuevo con longitud completa...
ImmunoForge recibe la aprobación FDA IND para el ensayo clínico de fase 2 de 'Pemziviptadil' para la miocardiopatía con DMD
El pemziviptadil, un medicamento para la miocardiopatía DMD, se usa una vez por semana y se basa en la plataforma ELP (plataforma de polipéptidos similares a elastina) de ImmunForge, un...
Dyne Therapeutics anuncia planes para DYNE-101 en DM1 y DYNE-251 en DMD
Dyne Therapeutics anunció datos clínicos positivos para sus terapias DYNE-101 y DYNE-251 durante un evento para inversores el 10 de enero de 2025. DYNE-101 para la distrofia miotónica...