La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para delpacibart zotadirsen (del-zota) para su Revisión Prioritaria en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen variantes genéticas que pueden tratarse mediante la omisión del exón 44.
Según una actualización de Avidity, una empresa de Novartis, el FDA determinó que la solicitud estaba suficientemente completa para iniciar una revisión sustantiva. La solicitud también se evaluará bajo el procedimiento de aprobación acelerada.
¿Qué es Del-zota?
Del-zota se está desarrollando como un posible tratamiento para personas con DMD44, es decir, pacientes cuyos cambios genéticos específicos pueden ser susceptibles de omisión del exón 44.
La omisión de exones es un enfoque terapéutico diseñado para ayudar a las células a producir una forma más corta, pero potencialmente funcional, de distrofina, facilitando que la maquinaria celular omita un exón específico durante el procesamiento del ARN de la distrofina. Más información: ¿Qué es la terapia de omisión de exones?
Sin embargo, la solicitud FDA aún no ha aprobado la del-zota. El hito actual significa que la solicitud ha entrado en el proceso de revisión de la FDA.
¿Qué significa la aprobación acelerada?
La vía de aprobación acelerada del FDA permite que ciertos tratamientos para enfermedades graves lleguen antes a los pacientes cuando abordan una necesidad médica no satisfecha. La aprobación puede basarse en un criterio de valoración indirecto que se considera razonablemente probable que prediga el beneficio clínico, mientras se realizan estudios adicionales para confirmar dicho beneficio. Leer más: ¿Qué significa BLA?
Esto significa que, incluso si el fármaco FDA recibe una aprobación acelerada, seguirá siendo importante realizar más investigaciones clínicas para confirmar el beneficio clínico esperado.
Ensayo de fase 3 SAFARI44
La solicitud de licencia biológica (BLA) incluye datos de los ensayos clínicos de fase 1/2 de EXPLORE44 y EXPLORE44-OLE.
También se ha iniciado un ensayo global de fase 3 con SAFARI44 como estudio confirmatorio. Según Avidity, el ensayo tiene como objetivo evaluar con mayor profundidad la seguridad a largo plazo de del-zota y ayudar a confirmar su beneficio clínico. El estudio se llevará a cabo fuera de Estados Unidos.
La empresa afirmó que el programa de desarrollo no habría sido posible sin la participación de pacientes, cuidadores, familiares, organizaciones de defensa de los derechos de los pacientes, investigadores y equipos de investigación clínica. Más información: Explora los ensayos clínicos sobre la distrofia muscular de Duchenne.
¿Qué pasa después?
El comité FDA procederá ahora a revisar la solicitud del-zota. El anuncio del 8 de septiembre no constituye una aprobación del FDA.
Avidity indicó que proporcionará actualizaciones adicionales a medida que estén disponibles y aconsejó a los pacientes y familiares que tengan preguntas sobre del-zota o los ensayos clínicos que consulten con sus proveedores de atención médica.
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