Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) es una terapia génica desarrollada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Fue aprobada inicialmente en Estados Unidos y posteriormente recibió la aprobación regulatoria en varios otros países. Sin embargo, Elevidys no está aprobada actualmente en la Unión Europea.
Tabla de contenido
¿En qué países está aprobado el Elevidys?
A partir de 2026, el Elevidys está aprobado en ocho países:
- Estados Unidos
- Japón
- Israel
- Emiratos Árabes Unidos
- Omán
- Bahréin
- Katar
- Kuwait
El rango de edad aprobado, los requisitos de movilidad y otros criterios de elegibilidad varían entre países. En Estados Unidos, la variante FDA actualmente indica la variante Elevidys para pacientes ambulatorios de 4 años o más con una mutación DMD confirmada.
Japón, Brasil, Israel y los países del Golfo Pérsico tienen sus propios requisitos regulatorios nacionales e indicaciones aprobadas. Por lo tanto, la aprobación en un país no implica automáticamente que un paciente sea elegible para recibir tratamiento en otro.
¿Está homologado el Elevidys en Europa?
El modelo No. Elevidys no está homologado en la Unión Europea.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) revisó la solicitud de autorización de comercialización de Roche para Elevidys. El 24 de julio de 2025, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) del EMA emitió una opinión negativa, recomendando la denegación de la autorización de comercialización. Leer más: ¿Por qué el Elevidys no fue aprobado por el EMA?
El estudio EMA indicó que el estudio pivotal no demostró una mejora estadísticamente significativa en la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) después de 12 meses en comparación con el placebo. El estudio EMA también señaló que la expresión de distrofina observada no pudo vincularse con una mejora en la capacidad de movimiento.
Esto significa que Elevidys no cuenta actualmente con autorización de comercialización en toda la UE.
¿Qué significa la opinión negativa sobre el EMA?
La decisión relativa a la norma EMA se aplica al proceso regulatorio de la Unión Europea. No anula las aprobaciones Elevidys otorgadas por los organismos reguladores de otros países.
Roche ha declarado que tiene la intención de continuar las conversaciones con los reguladores europeos y explorar una posible vía para que el Elevidys esté disponible para las personas con distrofia muscular de Duchenne en la UE.
Por lo tanto, las familias deben distinguir entre:
Aprobación de FDA en Estados Unidos → Sí
Aprobación en varios otros países → Sí
Aprobación de la Unión Europea/EMA → No, tras la opinión negativa
Para obtener información adicional: Preguntas frecuentes sobre el modelo Elevidys
Importante: Las aprobaciones regulatorias y los criterios de elegibilidad para el tratamiento pueden cambiar. Los pacientes y sus familias deben confirmar el estado actual y los requisitos de elegibilidad locales con la autoridad reguladora de su país y un especialista en distrofia muscular de Duchenne (DMD) cualificado.
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