Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute den Abschluss der Einreichung seines Biologics License Application (BLA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bekannt. Das Unternehmen beantragt die vollständige Zulassung von Deramiocel, einem experimentellen Zelltherapeutikum zur Behandlung von Patienten mit der Diagnose Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)-Kardiomyopathie. Also, was ist Deramiocel und was bewirkt es?
Was ist Deramiocel?
Deramiocel (CAP-1002), entwickelt von Capricor Therapeutics, ist eine vielversprechende, derzeit untersuchte Behandlungsmethode für die Muskeldystrophie Duchenne (DMD), eine schwere und fortschreitende genetische Erkrankung, die durch Muskeldegeneration und -schwäche gekennzeichnet ist.
Wirkmechanismus
Deramiocel ist eine zellbasierte Therapie, die aus mesenchymalen Stammzellen (MSC) aus dem Herzen gewonnen wird. Diese Stammzellen haben die Fähigkeit, Faktoren abzusondern, die die Muskelreparatur und -regeneration unterstützen. Das Ziel von Deramiocel besteht darin, die regenerativen Eigenschaften dieser Stammzellen zu nutzen, um Entzündungen zu reduzieren, die Gewebereparatur zu fördern und möglicherweise beschädigtes Muskelgewebe bei Patienten mit DMD zu regenerieren.
Wichtige Punkte zum potenziellen Einsatz von Deramiocel bei DMD:
- Zellbasierte Therapie: Deramiocel verwendet aus Herzgewebe isolierte Stammzellen, die dann verarbeitet und Patienten verabreicht werden. Man geht davon aus, dass die mesenchymalen Stammzellen die Heilung fördern, indem sie Proteine und Zytokine freisetzen, die Entzündungen reduzieren und die Muskelregeneration stimulieren.
- Zielgerichtete Muskelregeneration: DMD führt zu fortschreitender Schädigung und Schwäche der Skelettmuskulatur. Deramiocel kann bei der Regeneration des Muskelgewebes helfen, indem es die natürlichen Heilungsprozesse des Körpers stimuliert und eine Umgebung schafft, die das Überleben und Wachstum der Muskelzellen fördert.
- Potenzial zur Verlangsamung des Krankheitsverlaufs: Durch die Bekämpfung von Entzündungen und die Unterstützung der Reparatur von Muskelgewebe könnte Deramiocel dazu beitragen, das Fortschreiten der Muskeldegeneration bei DMD zu verlangsamen und so möglicherweise die Mobilität und Lebensqualität der Patienten zu verbessern.
- Versandart: Die Zellen werden normalerweise durch eine Injektion verabreicht, damit sie das beschädigte Muskelgewebe erreichen und die reparativen Faktoren freisetzen können.
Capricor Therapeutics schließt Einreichung des Biologika-Lizenzantrags bei den USA FDA für Deramiocel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ab
Nach den neuesten Informationen führt Capricor Therapeutics klinische Studien durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Deramiocel bei DMD zu bewerten. Die Ergebnisse dieser Studien werden bestimmen, ob diese Behandlung eine praktikable Therapieoption für Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie sein kann.
Wenn sich Deramiocel als wirksam erweist, könnte es einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von DMD darstellen und den von dieser schwierigen Erkrankung betroffenen Patienten und Familien neue Hoffnung geben.
