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Wir möchten nicht, dass Kinder an einer Krankheit sterben, die heilbar ist. Wir möchten Familien Hoffnung geben und sicherstellen, dass alle Kinder mit DMD behandelt werden und ihre Gesundheit wiedererlangen.

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Sechsmonatige Ergebnisse der TRAILHEAD-Studie zeigen reduziertes Muskelfett und niedrigere CK-Werte bei Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie

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