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Gentherapie
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Pressemitteilungen
Entos Pharmaceuticals entwickelt wiederdosierbare Dystrophin-Gentherapie in voller Länge: Fusogenix PLV-Methode
Pressemitteilungen
Genethon meldet Ergebnisse der klinischen Studie zur Gentherapie GNT0004: Dauerhafte Senkung der CK-Werte bei mehr als 75%
Pressemitteilungen
Sarepta Therapeutics gibt die Zulassung von ELEVIDYS, einer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, in Japan bekannt
Leitartikel
Wie geht es weiter mit Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), nachdem sich die Pharmariesen aus der AAV-basierten Gentherapieforschung zurückgezogen haben?
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Mikrodystrophin: 5 kritische Fragen, die jeden beschäftigen
Pressemitteilungen
Scribe Therapeutics und Prevail Therapeutics präsentieren auf der ASGCT 2025 Daten zur In-vivo-CRISPR-basierten Genombearbeitung
Pressemitteilungen
Die in Russland ansässige Circle of Kindness-Stiftung gibt eine Preissenkung für die Elevidys-Gentherapie 18% bekannt
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Gentherapie Belief BioMed BBM-D101 erhält IND-Zulassung durch die National Medical Products Administration (NMPA)
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Dr. Aravindhan Veerapandiyan, Neurologe am Arkansas Children's Hospital, überprüft die RGX-202-Gentherapiestudie
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DMD-Krieger
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26. Dezember 2024
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Der türkische Vertreter von DMD WarrioR teilt seine Ansichten zur Elevidys-Gentherapie: Ist sie wirksam und warum ist sie teuer?
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Das Protein Fn14 könnte Muskelstammzellen schützen und ist daher vielversprechend für die Entwicklung von Duchenne-Behandlungen