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Exon-Skipping
Exon-Skipping
Forschung
Therapien zur Exon-51-Skipping-Therapie bei Muskeldystrophie Duchenne (DMD): Vielversprechende Heilungsmethoden und klinische Studien
DMD
Welche Mutationen sind für das Skipping von Exon 45 geeignet?
Pressemitteilungen
Eteplirsen (Exondys 51)-Behandlung verlangsamt den Rückgang der Herzfunktion bei Duchenne-Muskeldystrophie deutlich
Pressemitteilungen
PepGen unterbricht vorübergehend die Studie zum Skippen von Exon 51
DMD
Was ist Exon-Deletion bei der Muskeldystrophie Duchenne (DMD)? Was passiert als Folge der Exon-Deletion?
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält FDA-Zulassung zum Beginn der klinischen Studie zur ENTR-601-44-Exon-Skipping-Behandlung
Leitartikel
Markt für Muskeldystrophie Duchenne wächst: Doch nicht alle Familien haben Zugang zu Behandlungen
Leitartikel
Die Herausforderung, eine DMD-Gentherapie zu erhalten: Ist die Geographie Schicksal?
Forschung
Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
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DMD-Krieger
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26. Dezember 2024
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Roche informiert auf der Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) über laufende Arbeiten zur Elevidys-Gentherapie
Pressemitteilungen
Dyne Therapeutics meldet beispiellose und anhaltende funktionelle Verbesserung über 18 Monate nach der Phase-1/2-DELIVER-Studie von DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie
Forschung
Forscher in Madrid erzielen wichtige Fortschritte bei der Heilung der Duchenne-Muskeldystrophie mit Nanopartikeln