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Exon 44 Skipping-Therapien
Exon 44 Skipping-Therapien
DMD
Mutationen und Deletionen, die für Exon 44-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind
Pressemitteilungen
FDA bezeichnet Avidity Biosciences‘ Delpacibart Zotadirsen (del-zota) als bahnbrechende Therapie zur Behandlung von DMD bei Personen mit Mutationen, die Exon ermöglichen …
Forschung
Entrada Therapeutics beginnt in Europa mit klinischen Studien für Exon 44- und Exon 45-Skipping-Therapien
Leitartikel
Del-zota (EXPLORE44) sorgt bei Patienten, die für Exon 44-Skipping empfänglich sind, für eine fast 30 % normale Dystrophin-Produktion
Pressemitteilungen
Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält FDA-Zulassung zum Beginn der klinischen Studie zur ENTR-601-44-Exon-Skipping-Behandlung
Forschung
Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Beliebt
Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
DMD-Krieger
-
26. Dezember 2024
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PepGen kündigt Einstellung der klinischen Studien zur Exon 51-Skipping-Studie an
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält EU-Zulassung für den Beginn einer klinischen Studie zum Exon-45-Skipping bei Duchenne-Muskeldystrophie
Pressemitteilungen
Entos Pharmaceuticals entwickelt wiederdosierbare Dystrophin-Gentherapie in voller Länge: Fusogenix PLV-Methode