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Exon 44 überspringen
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Leitartikel
Del-zota (EXPLORE44) sorgt bei Patienten, die für Exon 44-Skipping empfänglich sind, für eine fast 30 % normale Dystrophin-Produktion
Pressemitteilungen
Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält FDA-Zulassung zum Beginn der klinischen Studie zur ENTR-601-44-Exon-Skipping-Behandlung
Forschung
Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält britische Genehmigung zur Aufnahme von ELEVATE-44-201
Forschung
Nippon Shinyaku veröffentlicht erste klinische Studie (erste am Menschen) von Brogidirsen NS-089/NCNP-02 zur Behandlung von Duchenne
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DMD-Krieger
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26. Dezember 2024
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Mikrodystrophin: 5 kritische Fragen, die jeden beschäftigen
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Die ultraschallvermittelte Verabreichungsmethode SonoThera kann Dystrophin in voller Länge an Zellen abgeben
Pressemitteilungen
Scribe Therapeutics und Prevail Therapeutics präsentieren auf der ASGCT 2025 Daten zur In-vivo-CRISPR-basierten Genombearbeitung