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Exon 44 überspringen
Exon 44 überspringen
Leitartikel
Del-zota (EXPLORE44) sorgt bei Patienten, die für Exon 44-Skipping empfänglich sind, für eine fast 30 % normale Dystrophin-Produktion
Pressemitteilungen
Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält FDA-Zulassung zum Beginn der klinischen Studie zur ENTR-601-44-Exon-Skipping-Behandlung
Forschung
Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält britische Genehmigung zur Aufnahme von ELEVATE-44-201
Forschung
Nippon Shinyaku veröffentlicht erste klinische Studie (erste am Menschen) von Brogidirsen NS-089/NCNP-02 zur Behandlung von Duchenne
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Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
DMD-Krieger
-
26. Dezember 2024
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Translarna (Ataluren) abgelehnt von EMA: Marktzulassung nicht erneuert
Leitartikel
Der türkische Vertreter von DMD WarrioR teilt seine Ansichten zur Elevidys-Gentherapie: Ist sie wirksam und warum ist sie teuer?
Forschung
Das Protein Fn14 könnte Muskelstammzellen schützen und ist daher vielversprechend für die Entwicklung von Duchenne-Behandlungen