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Exon 44
Exon 44
DMD
Mutationen und Deletionen, die für Exon 44-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind
Pressemitteilungen
FDA bezeichnet Avidity Biosciences‘ Delpacibart Zotadirsen (del-zota) als bahnbrechende Therapie zur Behandlung von DMD bei Personen mit Mutationen, die Exon ermöglichen …
Leitartikel
Del-zota (EXPLORE44) sorgt bei Patienten, die für Exon 44-Skipping empfänglich sind, für eine fast 30 % normale Dystrophin-Produktion
Pressemitteilungen
Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält FDA-Zulassung zum Beginn der klinischen Studie zur ENTR-601-44-Exon-Skipping-Behandlung
Forschung
Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält britische Genehmigung zur Aufnahme von ELEVATE-44-201
Forschung
Nippon Shinyaku veröffentlicht erste klinische Studie (erste am Menschen) von Brogidirsen NS-089/NCNP-02 zur Behandlung von Duchenne
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Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
DMD-Krieger
-
26. Dezember 2024
Muss gelesen werden
Leitartikel
Ziel der Accredited Duchenne Centers (ADC) ist es, allen Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie eine einheitliche und zeitgemäße Versorgung zu bieten
Forschung
Klinische Phase-3-Studie zur Gentherapie RGX-202 beginnt
Forschung
Entrada Therapeutics beginnt in Europa mit klinischen Studien für Exon 44- und Exon 45-Skipping-Therapien