Solid Biosciences teilte mit, dass im Rahmen der klinischen Studie zur Gentherapie SGT-003 vier Patienten behandelt wurden. Das Medikament wurde von allen Patienten gut vertragen und es wurden keine Nebenwirkungen beobachtet. Die Daten der ersten drei Patienten könnten im ersten Quartal 2025 vorliegen.
SGT-003 Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
- SGT-003 wurde von den ersten vier Patienten, die im Rahmen der laufenden klinischen Studie INSPIRE DUCHENNE behandelt wurden, weiterhin gut vertragen.
- Die Patientenaufnahme und Dosierung im Rahmen des erweiterten INSPIRE DUCHENNE-Protokolls ist im Gange.
- In Nordamerika sind sechs klinische Standorte aktiviert (fünf in den USA, einer in Kanada).
- Die britische Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) hat den Antrag auf klinische Studie (CTA) für INSPIRE DUCHENNE genehmigt; die erste Aktivierung des Prüfzentrums wird für die zweite Hälfte des Jahres 2025 erwartet.
- Solid geht davon aus, im ersten Quartal 2025 Daten zu den ersten drei Patienten vorlegen zu können, denen die Behandlung verabreicht wurde.
Mehr erfahren: Mögliche neue Gentherapien für die Muskeldystrophie Duchenne
[…] Solid Biosciences veröffentlicht Informationen zur klinischen Studie zur Gentherapie SGT-003 […]