Solid Biosciences, ein Life-Science-Unternehmen, das präzise genetische Medikamente der nächsten Generation für neuromuskuläre und Herzerkrankungen entwickelt, meldete die Finanzergebnisse für das vierte Quartal und das gesamte Jahr bis zum 31. Dezember 2024 und gab ein Geschäftsupdate.
Bo Cumbo, Präsident und CEO von Solid, kommentierte: „Die sorgfältige Durchführung unserer Duchenne- und FA-Entwicklungsprogramme in den letzten 18 Monaten hat Solid verändert und uns enorme Dynamik bis 2025 und darüber hinaus verliehen. Die ersten 90-Tage-Daten der ersten drei Teilnehmer der Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE-Studie unseres Duchenne-Muskeldystrophie-Programms der nächsten Generation (SGT-003) haben, obwohl sie noch früh sind, eine beruhigende Sicherheitserfahrung und vielversprechende Verbesserungen bei Biomarkern für Muskelintegrität und -gesundheit gezeigt. Wir glauben, dass diese frühen Indikatoren das Potenzial von SGT-003 als erstklassiger Gentherapiekandidat zur Behandlung von Duchenne unterstützen. Wir verstehen die Aufregung über diese Daten in den Duchenne-Patientengemeinschaften und sind entschlossen, zielstrebig und dringlich vorzugehen, um SGT-003 so schnell wie möglich durch die Klinik zu bringen.“ (Mehr lesen)
Positive erste klinische Daten von SGT-003
Es wurden hohe Vektorgenomkopien pro Zellkern, eine robuste Mikrodystrophin-Expression und frühe Verbesserungen bei weiteren Messungen der Muskelintegrität beobachtet, darunter:
- Mittlere Vektorkopien pro Zellkern: 18,7 (N=3),
- Mittlerer Mikrodystrophin-Ausdruck: 110% (N=3), gemessen mittels Western Blot,
- Mittlerer Mikrodystrophin-Ausdruck: 108% (N=3), gemessen mittels Massenspektrometrie,
- Mittlerer Prozentsatz Dystrophin-positiver Fasern: 78% (N=3), gemessen mittels Immunfluoreszenz,
- Mittlerer Prozentsatz positiver Beta-Sarkoglycan-Fasern: 70% (N=3),
- Mittlerer Prozentsatz positiver nNOS-Fasern (neuronale Stickoxid-Synthase): 42% (N=3),
- Verbesserungen bei 7 weiteren Muskelintegritäts-Biomarkern (N=3) und
- Frühe mittlere Verbesserung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) von 8% vom Ausgangswert am Tag 180 (N=2).
Mehr erfahren: Häufig gestellte Fragen zur Solid Biosciences SGT-003-Gentherapie
Treffen mit dem FDA zur Erörterung möglicher beschleunigter Zulassungsverfahren für SGT-003
- SGT-003 wurde von den 6 Teilnehmern, die bis zum Datenstichtag am 11. Februar 2025 eine Dosis erhielten, gut vertragen und es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs), vermuteten unerwarteten schwerwiegenden Nebenwirkungen (SUSARs) oder AEs in Form akuter Leberschäden beobachtet.
- Die Anmeldung zur Studie ist im Gange und das Unternehmen geht davon aus, bis Anfang des zweiten Quartals 2025 insgesamt mehr als 10 Teilnehmer und bis zum vierten Quartal 2025 insgesamt etwa 20 Teilnehmer zu dosieren.
- Mitte 2025 plant das Unternehmen, ein Treffen mit FDA zu beantragen, um mögliche beschleunigte Zulassungsverfahren für SGT-003 zu besprechen.
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