PepGen, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das die nächste Generation von Oligonukleotidtherapien vorantreibt, gab heute bekannt, dass sich das Unternehmen auf Grundlage der in der 10 mg/kg-Kohorte seiner CONNECT1-EDO51-Studie zur Untersuchung von PGN-EDO51 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für Exon-51-Skipping geeignet sind, gemessenen Dystrophin-Proteinwerte auf die Weiterentwicklung seines vielversprechenden Programms für Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) konzentrieren wird, das sich derzeit in Phase 2 der klinischen Entwicklung befindet. Das Unternehmen stellt die Entwicklung von PGN-EDO51 freiwillig ein und beabsichtigt, alle DMD-bezogenen Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten einzustellen.
In der 10 mg/kg-Kohorte (n=4) der CONNECT1-Studie erhöhte PGN-EDO51 die Anzahl der geskippten Exon-51-Transkripte auf 4,26% (ein mittlerer Anstieg von 3,5%); der Gesamtdystrophinspiegel stieg jedoch nur auf 0,59% des Normalwerts (ein mittlerer Anstieg von 0,36%). Das Sicherheitsprofil von PGN-EDO51 war weiterhin allgemein positiv, und alle behandlungsbedingten Nebenwirkungen waren leichter Natur. In der Studie wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen berichtet.
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„Wir sind enttäuscht über die Dystrophin-Ergebnisse in der 10 mg/kg-Kohorte in CONNECT1, da wir gehofft hatten, bestehende Therapien für Patienten deutlich verbessern zu können“, sagte Dr. James McArthur, Präsident und CEO von PepGen. „Da wir unser DMD-Programm nun auslaufen lassen, möchten wir uns bei den Patienten, Familien, Betreuern, Prüfärzten und Studienmitarbeitern für ihre Unterstützung und Teilnahme an dieser Forschung bedanken. Ich möchte auch die harte Arbeit und das Engagement unseres Teams für die Entwicklung neuer potenzieller Behandlungen für DMD-Patienten würdigen.“
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