Häufig gestellte Fragen zu Eteplirsen (Exondys 51) zur DMD-Behandlung

Lassen Sie uns gemeinsam die Antworten auf die häufig gestellten Fragen von Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne (DMD) zu Eteplirsen (Exondys 51) erfahren, das am 19. September 2016 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassen wurde. [Weitere Informationen: FDA Zulassungen Exondys 51]

Eteplirsen, auch bekannt unter dem Markennamen Exondys 51, ist ein Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). DMD ist eine genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschwäche und -degeneration gekennzeichnet ist.

Eteplirsen wirkt, indem es dem Körper hilft, ein Protein namens Dystrophin zu produzieren, das für die Muskelfunktion wichtig ist. Dieses Medikament wird durch intravenöse Infusion verabreicht und hat bei einigen Patienten mit DMD vielversprechende Ergebnisse bei der Verbesserung der Muskelfunktion und der Verlangsamung des Krankheitsverlaufs gezeigt.

Was ist Exondys 51 (Eteplirsen)?

Eteplirsen (unter dem Markennamen Exondys 51 vertrieben) ist ein Exon-Skipping-Medikament zur Behandlung bestimmter Typen der Muskeldystrophie Duchenne (DMD), die durch eine bestimmte Mutation verursacht werden. Eteplirsen zielt nur auf bestimmte Mutationen ab und ist bei der Behandlung von etwa 13% der DMD-Fälle wirksam.

Ist Eteplirsen (Exondys 51) von EMA in Europa zugelassen?

Der von Sarepta für Exondys 51 eingereichte Antrag wurde von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) abgelehnt. [Weiterlesen: Exondys 51 Abgelehnt von EMA]

Warum hat EMA den Antrag von Exondys 51 abgelehnt?

Der CHMP war besorgt, dass in der Hauptstudie, an der nur 12 Patienten teilnahmen, Exondys nicht über 24 Wochen hinaus mit Placebo verglichen wurde, während derer kein bedeutender Unterschied zwischen Exondys und Placebo bei der 6-Minuten-Gehstrecke festgestellt wurde. Die Methoden zum Vergleich der Ergebnisse der Hauptstudien mit historischen Daten reichten nicht aus, um die Wirksamkeit des Arzneimittels nachzuweisen. [Weiterlesen: Gründe, warum EMA Exondys 51 Antrag abgelehnt hat]

Können mit Exondys 51 alle DMD-Typen behandelt werden oder nur einige davon?

Exondys 51 ist ein Exon-Skipping-Medikament, das gezielt das Exon 51 des Dystrophin-Gens angreift, einen Bereich der genetischen Kodierung. Schätzungen zufolge könnte das Skippen von Exon 51 13 Prozent der Männer mit DMD helfen. [Weitere Informationen: Was ist Exon-Skipping?]

Welche Exon-Skipping-Therapie ist für meinen Sohn die richtige?

Es befinden sich weitere Exon-Skipping-Medikamente in der Medikamentenentwicklungspipeline, die verschiedene Arten von DMD beeinflussen können. Derzeit entwickeln Wissenschaftler Methoden, um mehrere Exons anzugreifen, und Exon-Skipping-Medikamente, um die Exons 44, 45, 50, 52, 53 und 55 anzugreifen. Es werden auch andere strategiebasierte DMD-Therapeutika entwickelt. [Weitere Informationen: Liste aller Untersuchungen zu Duchenne]

Wer kann Exondys 51 verwenden?

Die erste Exon-Skipping-Behandlung für DMD wurde 2016 zugelassen, als die US-amerikanische Food and Drug Administration Exondys 51 vorläufig für Patienten mit Mutationen zuließ, die für das Exon-51-Skipping anfällig sind.

Erste Hinweise darauf, dass die Therapie den Dystrophin-Proteinspiegel erhöhen könnte, führten zur Zulassung im Schnellverfahren. Für eine weitere Zulassung in dieser Indikation sind jedoch weitere klinische Studien erforderlich, die die Wirkung der Therapie auf die motorischen Funktionen bestätigen.

Wer sollte Exondys 51 nicht verwenden?

In den Verschreibungsanweisungen für Exondys 51 sind keine Kontraindikationen aufgeführt. Allerdings kann es sein, dass die Infusion verschoben oder die Behandlung abgebrochen werden muss, wenn bei Patienten allergische Reaktionen auftreten, zu denen Nesselsucht, Husten, Brustschmerzen und erhöhter Herzschlag gehören. [Weitere Informationen: Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen]

Gibt es eine Altersspanne, für die Exondys 51 wirksam ist?

Jungen im Alter zwischen 7 und 13 Jahren waren die Probanden der klinischen Studien, die zu Beginn der Untersuchungen die Zulassung des Medikaments stützten. Um die Wirksamkeit von Exondys 51 bei Jungen und Männern im Alter zwischen 4 und 21 Jahren festzustellen, führt Sarepta Therapeutics derzeit eine Reihe klinischer Untersuchungen durch. Sprechen Sie jetzt am besten mit Ihrem Arzt darüber, was für Sie oder Ihr Kind am besten sein könnte.

Wie viel kostet die Behandlung von Exondys 51 und wird sie von der Versicherung übernommen?

Laut Drug.com kostet eine Lieferung von zwei Millilitern der intravenösen Lösung Exondys 51 (50 mg/ml) je nach Apotheke ungefähr $1.694. Das von Therapuetics ins Leben gerufene SareptAssist-Programm für Patientenunterstützung und -assistenz bietet Fallmanager, die bei der Bewältigung der Herausforderungen beim Beginn einer Therapie helfen.

In welchen Ländern ist Exondys 51 erhältlich?

Um ein Managed Access Program (MAP) für sein führendes Medikament Exondys 51 (Eteplirsen) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu erstellen, hat sich Sarepta Therapeutics mit Idis Managed Access, einem Zweig der Clinigen Group, zusammengetan. Patienten, die in Argentinien, Brasilien, Kanada, Kolumbien, Frankreich, Deutschland, Griechenland, Island, Italien, Mexiko, Spanien, der Türkei und dem Vereinigten Königreich leben, können das MAP vorerst nutzen. Sarepta plant, in Zukunft weitere Länder in die Liste des Programms aufzunehmen. Der behandelnde Arzt muss alle Anfragen im Namen des Patienten bearbeiten.