Cumberland Pharmaceuticals, ein Spezialpharmaunternehmen, das sich der Entwicklung neuer Produkte für seltene Krankheiten verschrieben hat, präsentierte auf der jährlichen Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)-Konferenz in Las Vegas die neuesten positiven Ergebnisse seiner Phase-2-Studie „FIGHT DMD“ zur Evaluierung von Ifetroban, einer neuartigen oralen Therapie für die Herzerkrankung Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Diese neuen Ergebnisse unterstreichen mehrere Indikatoren für den kardialen Nutzen einer Ifetroban-Behandlung bei DMD, der häufigsten Todesursache bei DMD. Dazu gehören bisher nicht veröffentlichte pharmakokinetische Befunde und kardiale Biomarkerdaten, die das Potenzial des Medikaments zur Vorbeugung fortschreitender Herzschäden belegen.
Ifetroban aus Cumberland zeigte eine Verbesserung von 5,4% gegenüber Patienten, die ein Placebo erhielten
Die zwölfmonatige Phase-2-Studie FIGHT DMD (NCT03340675) zeigte, dass eine hochdosierte Ifetroban-Behandlung zu einer signifikanten Verbesserung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) um 5,41 TP104T im Vergleich zu einer Kontrollgruppe aus Placebo-Patienten und Patienten mit Propensity-Score-gematchtem Verlauf führte. Dies stellt einen klinisch bedeutsamen Unterschied bei einer fortschreitenden Erkrankung dar, bei der die Herzfunktion typischerweise mit der Zeit abnimmt. – Mehr erfahren: NCT03340675 –
Die Studie lieferte auch pharmakokinetische Erkenntnisse. Sie zeigte, dass DMD-Patienten, die höhere Dosen als typische Erwachsene erhielten, ähnliche Plasmaspiegel erreichten, ohne dass es zu einer Akkumulation des Wirkstoffs kam. Dies stützte die in der Hochdosisgruppe verwendete tägliche Dosierung von 300 mg. Trotz des höheren Dosierungsbedarfs war Ifetroban bei Patienten mit DMD gut verträglich und wies ein akzeptables pharmakokinetisches Profil auf.
Was ist Ifetroban?
Ifetroban ist ein einmal täglich einzunehmendes orales Medikament, das den Thromboxanrezeptor blockiert, der eine Schlüsselrolle bei Entzündungen und Fibrosen spielt. Das Medikament hat sowohl den Status eines Orphan-Drug-Arzneimittels als auch den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung von FDA für die Indikation DMD-Herzerkrankung erhalten. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung, die speziell auf die DMD-Herzerkrankung abzielt. Dies unterstreicht den dringenden ungedeckten medizinischen Bedarf in dieser Patientengruppe, in der Herzkomplikationen weit verbreitet und die häufigste Todesursache darstellen.
