Ein neues Werkzeug zur Genom-Editierung, das der Zellmaschinerie hilft, Teile von krankheitsverursachenden Genen zu überspringen, wurde eingesetzt, um die Bildung von Amyloid-Beta-Plaque-Vorläufern in einem Mausmodell der Alzheimer-Krankheit zu reduzieren, berichten Forscher der University of Illinois Urbana-Champaign.
SPLICER verwendet einen Gen-Editierungsansatz namens Exon-Skipping, der insbesondere bei Gesundheitszuständen von Interesse ist, die durch Mutationen verursacht werden, die fehlgefaltete oder toxische Proteine produzieren, wie etwa die Muskeldystrophie Duchenne oder die Huntington-Krankheit.
Perez-Pinera, Professor für Biotechnik, sagte: „Aber für Krankheiten wie Alzheimer, Parkinson, Huntington oder Muskeldystrophie Duchenne bietet dieser Ansatz viel Potenzial. Der nächste Schritt besteht darin, die Sicherheit der Entfernung der Ziel-Exons bei diesen Krankheiten zu untersuchen und sicherzustellen, dass wir kein neues Protein erzeugen, das toxisch ist oder dem eine Schlüsselfunktion fehlt. Wir müssten auch längerfristige Tierstudien durchführen und beobachten, ob die Krankheit mit der Zeit fortschreitet.“
