يُشير FDA إلى علاج الخلايا الجذعية GIVI-MPC من IPS HEART لعلاج ضمور العضلات من نوع بيكر باعتباره دواءً يتيمًا

لعلاج ضمور العضلات من نوع بيكر (BMD)، صنفت منظمة FDA GIVI-MPC من IPS Heart، وهو علاج بالخلايا الجذعية يهدف إلى مساعدة المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات (MD) على نمو أنسجة عضلية جديدة، كدواء يتيم.

تم منح FDA تصنيف IPS HEART Orphan Drug Designation (ODD) لخلايا GIVI-MPCs بسبب قدرته الاستثنائية على إنتاج عضلات جديدة مع ديستروفين كامل الطول في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات بيكر (BMD).

لقد أثبتت IPS HEART الآن أن GIVI-MPCs تنتج عضلات بشرية جديدة باستخدام ديستروفين بشري كامل الطول في نموذج فأر مصاب بضمور العضلات، وفئران صغيرة وكبيرة السن مصابة بضمور العضلات دوشين (DMD)، وخنازير مصابة بالضمور. ولإثبات الإمكانات الاستثنائية لمنصة GIVI-MPCs في عكس الأمراض المنهكة، فقد منح FDA سابقًا GIVI-MPCs تسمية دواء يتيم لضمور العضلات دوشين (DMD).

اترك ردا

الرجاء إدخال تعليقك!
الرجاء إدخال اسمك هنا


المواضيع الساخنة

مقالات ذات صلة