على الرغم من التقدم الكبير الذي تم إحرازه على مدى السنوات العشر الماضية فيما يتعلق بمرضى دوشين، إلا أنه لا يزال هناك طلب كبير غير مُلبى. ومن أجل تلبية هذه الحاجة،...
كشفت شركة روش اليوم عن بيانات مشجعة من السنة الثانية من تجربة EMBARK، وهي دراسة عالمية مزدوجة التعمية وعشوائية للمرحلة الثالثة لـ Elevidys (ديلاندستروجين...
قد تساعد الأوليجونوكليوتيدات المضادة للحس الشخصية (ASOs) في تسريع الدراسات الخاصة بعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD). في كل عام، يولد عشرات الآلاف من الأطفال بأمراض غامضة...
تعمل mRNA الخاصة بـ Bobcat بشكل مختلف عن آليات تخطي الإكسون أو ضمور AAV الصغير. قد تؤدي هذه الطريقة من الجيل التالي إلى إنتاج أدوية منخفضة التكلفة لعلاج ضمور العضلات دوشين. العديد من عمليات تخطي الإكسون...