الأعضاء الصغيرة المخصصة قد تساعد في تسريع علاج مرض دوشين
قد تساعد الأوليجونوكليوتيدات المضادة للحس الشخصية (ASOs) في تسريع الدراسات الخاصة بعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD). في كل عام، يولد عشرات الآلاف من الأطفال بأمراض غامضة...
الجيل القادم من الجسيمات النانوية الدهنية لعلاج مرض دوشين
يعد توصيل بروتين الديستروفين إلى العضلات المصابة أحد أصعب المشكلات في العلاج الجيني لمرض دوشين. قد يكون من الممكن...
ما هو Bobcat mRNA؟ كيف يعمل Bobcat mRNA لعلاج ضمور العضلات دوشين؟
تعمل mRNA الخاصة بـ Bobcat بشكل مختلف عن آليات تخطي الإكسون أو ضمور AAV الصغير. قد تؤدي هذه الطريقة من الجيل التالي إلى إنتاج أدوية منخفضة التكلفة لعلاج ضمور العضلات دوشين. العديد من عمليات تخطي الإكسون...
تم تطوير الجيل القادم من علاجات تخطي الإكسون لعلاج ضمور العضلات دوشين
تمثل علاجات تخطي الإكسون من الجيل القادم لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) مجالًا واعدًا للأبحاث يهدف إلى معالجة الطفرات الجينية الأساسية التي تسبب مرض ضمور العضلات دوشين.
العلاج الجيني من شركة Insmed (INS1201) على استعداد لتحدي مرض ضمور العضلات دوشين (DMD)
تستعد شركة Insmed لاستخدام علاجها الجيني الرائد INS1201 لمكافحة ضمور العضلات الدوشيني. وتعتزم Insmed بدء التجارب السريرية للمرحلة الأولى...