أعلنت شركة Insmed على الصفحة المنشورة على ClinicalTrials.gov برقم التعريف NCT06817382 أن التجارب السريرية للمرحلة الأولى من العلاج الجيني INS1201 الذي تم تطويره لعلاج ضمور العضلات دوشين ستبدأ.
جدول المحتويات
المرحلة الأولى من التجارب السريرية للعلاج الجيني INS1201
الهدف الأساسي من هذه الدراسة هو تقييم سلامة وتحمل جرعة واحدة من INS1201 عن طريق إعطاء تكنولوجيا المعلومات للمشاركين الذكور القادرين على الحركة والمصابين بمرض دوشين.
ما هو العلاج الجيني Insmed INS1201؟
يستهدف INS1201 الجهاز العصبي المركزي بشكل مباشر ويُعطى عن طريق الحقن في القراب الشوكي، على عكس Elevidys، الذي يحتاج إلى حقن وريدي جهازي. ومن المفترض أن يتم معالجة قضايا السلامة والفعالية المتعلقة بالعلاجات الجينية الجهازية من خلال استراتيجية التسليم المحددة هذه.
إن إعطاء الدواء عن طريق النخاع الشوكي يقلل بشكل كبير من الجرعة اللازمة بمقدار عشرة إلى خمسين مرة، مما يمنع السمية الجهازية والتأثيرات غير المستهدفة من خلال تركيز الدواء حيث تكون هناك حاجة إليه. وعلى الرغم من العقبات مثل إصابة الحبل الشوكي وتلف الأعصاب وخطر الإصابة بالعدوى، فإن هذا قد يوفر للمرضى خيارًا أكثر أمانًا وربما أكثر نجاحًا، خاصة في ضوء قضايا السلامة المرتبطة بجرعات كبيرة من النواقل الفيروسية المستخدمة في العلاج الوريدي.
تجربة سريرية INS1201 - NCT06817382
بدء الدراسة (مقدر): 2025-05-31
الانتهاء الأولي (تقديري): 2028-01-31
إكمال الدراسة (تقديري): 2028-03-31
عدد المشاركين (تقديري): 12 (ذكر)
المواقع: الولايات المتحدة الأمريكية
الأعمار المؤهلة للدراسة:من سنتين إلى 4 سنوات (طفل)
معايير المشاركة في المرحلة الأولى من INS1201
يجب على الأشخاص استيفاء شروط الإدراج ليكونوا مؤهلين. إذا كان الشخص يعاني من مرض آخر أو يخضع لعلاج قد يمنعه من تلقي العلاج الجيني، فقد لا يتمكن من المشاركة. يمكن الاطلاع على المجموعة الكاملة لمعايير الإدراج والاستبعاد بالضغط على رابط الدراسة. NCT06817382 -.
كيف يمكنني التواصل مع Insmed؟
اسم:معلومات طبية من Insmed
رقم التليفون: 18444467633
بريد إلكتروني: [email protected]
يتعلم أكثر: علاج مرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
