تتمتع العلاجات الجينية، وخاصةً تلك التي تشبه Elevidys، بالقدرة على إحداث ثورة في علاج الاضطرابات الوراثية النادرة والشديدة، مثل ضمور دوشين العضلي (DMD). يُعد Elevidys، الذي طورته شركة Sarepta، علاجًا جينيًا مصممًا لمعالجة هذه الحالة المُنهكة عن طريق استبدال الجين المعيب المسؤول عن ضمور دوشين العضلي بجين وظيفي. على الرغم من نتائجه الواعدة، إلا أن شركة Roche كانت انتقائية في اختيار الأسواق التي تتقدم بطلبات للحصول على الموافقة التنظيمية فيها، مما أثار تساؤلات حول سبب عدم سعيها للحصول على ترخيص تسويق في جميع الدول.
إذا كنت تتساءل عن موعد وصول العلاج الجيني Elevidys إلى بلدك، فقد تساعدك هذه المقالة في الحصول على فكرة.
جدول المحتويات
تعقيدات توسع السوق العالمية
يعود قرار شركة روش بعدم التقدم بطلب ترخيص تسويق في جميع الدول إلى مجموعة من العوامل التجارية والتنظيمية والاستراتيجية. ومن أهم هذه العوامل تعقيد وتكاليف الحصول على الموافقة التنظيمية في مختلف المناطق. ولكن لا ينبغي لشركتي روش وساريبتا أن تختبئا وراء مثل هذه الأعذار.
تختلف معايير وجداول زمنية ومتطلبات الهيئات التنظيمية حول العالم، مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وغيرها، فيما يتعلق بمنتجات العلاج الجيني. وبينما قطعت هاتان الهيئتان خطوات واسعة في تسريع عملية الموافقة على العلاجات الجينية، قد تفتقر دول أخرى إلى أطر عمل مماثلة، مما يجعل عملية الموافقة أبطأ وأكثر تكلفةً وغموضًا.
بالإضافة إلى ذلك، قد تتطلب الموافقة التنظيمية في بعض المناطق تجارب سريرية موسعة أو دراسات محلية قد لا تكون مجدية دائمًا، لا سيما في البلدان التي يكون فيها انتشار المرض أقل أو التي قد تفتقر إلى البنية التحتية السريرية. قد تُشكّل الموارد اللازمة لمثل هذه التجارب عائقًا لشركة مثل روش، التي قد تُعطي الأولوية للأسواق التي تتوقع فيها أعلى عائد على الاستثمار.
المخاوف التجارية: المخاطر الكبيرة المترتبة على الترخيص العالمي
تلعب الاعتبارات التجارية أيضًا دورًا حاسمًا في اتخاذ القرارات في شركة روش. فتكلفة العلاج الجيني، وخاصةً Elevidys، مرتفعة للغاية؛ إذ يُقال إن سعر الجرعة الواحدة من العلاج يُباع بسعر $3 ملايين دولار.
وفي البلدان التي تكون فيها أنظمة السداد متخلفة أو حيث تكون ميزانيات الرعاية الصحية مقيدة، فإن الجدوى المالية لإدخال مثل هذا العلاج قد تكون موضع تساؤل.
حتى في البلدان ذات أنظمة الرعاية الصحية الراسخة، مثل تلك الموجودة في أوروبا أو الولايات المتحدة، فإن التفاوض على معدلات السداد يمكن أن يكون عملية طويلة وغير مؤكدة.
في كثير من الحالات، تتردد شركات التأمين والحكومات في الموافقة على تغطية العلاجات ذات التكلفة الأولية المرتفعة، خاصة عندما يكون من الصعب تحديد الفوائد طويلة الأجل.
وتدرس شركة روش أيضًا حجم السوق في كل دولة.
يؤثر ضمور دوشين العضلي، على الرغم من خطورته، على عدد قليل نسبيًا من المرضى في أي منطقة. في البلدان التي يقل فيها انتشار ضمور دوشين العضلي، قد لا تُبرر تكلفة طرح Elevidys في السوق العائد المُحتمل على الاستثمار.
وربما تفضل شركة روش التركيز على الأسواق الأكبر حجماً التي تضم أعداداً أكبر من المرضى أو التي تتمتع بسياسات سداد أكثر ملاءمة، حيث يتم امتصاص تكلفة طرح الدواء في السوق بسهولة أكبر.
التأثير على العائلات التي تسعى للعلاج في الخارج
إن عدم وجود ترخيص تسويق عالمي لـ Elevidys له عواقب وخيمة على أسر الأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين، وخاصة في البلدان التي لا يتوفر فيها العلاج.
غالبًا ما تجد العائلات التي تواجه خيارات علاجية محدودة نفسها مضطرة للبحث عن العلاج في الخارج، حيث قد تتم الموافقة على العلاج. هذا الوضع يُثقل كاهل المرضى وعائلاتهم ماليًا.
إن التكلفة العالية لـ Elevidys، بالإضافة إلى تكاليف السفر إلى الخارج الإضافية - كالسفر الطبي والإقامة وغيرها من التكاليف اللوجستية - قد تكون باهظة. وقد يؤدي اختيار العديد من العائلات للعلاج في بلد آخر إلى ضائقة مالية أو حتى الإفلاس.
وعلاوة على ذلك، فإن العبء العاطفي والجسدي للسفر للحصول على العلاج المنقذ للحياة يمكن أن يؤدي إلى تفاقم الوضع الصعب الذي يواجهه المرضى وأسرهم بالفعل.
وفي حين تعمل بعض الحكومات والمنظمات غير الربحية على دعم تكاليف السفر الطبي، فإن هذه الجهود غالباً ما تكون غير كافية لتغطية النطاق الكامل للنفقات المعنية.
وقد تواجه الأسر أيضًا صعوبة في التعامل مع حالة عدم اليقين والتوتر الناجمة عن التنقل بين أنظمة الرعاية الصحية الأجنبية، والتي قد تختلف بشكل كبير عن تلك الموجودة في بلدهم الأصلي.
وعلاوة على ذلك، فإن الافتقار إلى خيارات العلاج المحلية يمكن أن يخلق شعوراً بعدم المساواة، حيث أن أولئك الذين لديهم القدرة المالية على طلب العلاج في الخارج فقط سيكونون قادرين على الوصول إلى العلاجات التي قد تنقذ حياة المرضى مثل Elevidys.
ما مدى فعالية Elevidys؟
وقد أعلنت شركة Sarepta بالفعل أن العلاج الجيني Elevidys الخاص بها ليس علاجًا نهائيًا.
عند فحص الدراسات السريرية، يمكن ملاحظة أنه لا ينتج مستويات عالية جدًا من الديستروفين، كما أن درجات تقييمه على مقياس North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ليست مثيرة للإعجاب كما هو متوقع.اقرأ المزيد]
هل سعر Elevidys معقول بناءً على نتائج التجارب السريرية؟
في رأينا، لا.
فلماذا يعد العلاج الجيني Elevidys مكلفًا للغاية؟اقرأ المزيد]
يعتقد العديد من مرضى دوشين وعائلاتهم أن السبب وراء ارتفاع سعر Elevidys هو رغبة الشركات في تحقيق الربح.
ولهذا السبب، ينتظر المرضى وأسرهم الذين ما زال لديهم الوقت بفارغ الصبر الموافقة على العلاجات الجينية البديلة وطرحها في السوق.علاجات جينية جديدة]
إن سياسة التسعير المرتفعة التي تنتهجها شركتا ساريبتا وروتش تعمل على تقويض الثقة في هذه الشركات وفي العلاج الجيني.
أرباح عالية من الحملات الفردية
هل تقوم شركة روش وساريبتا بدفع مرضى دوشين إلى المشاركة في حملات فردية؟
تحاول العديد من العائلات، التي لم توافق بلادها بعد على العلاج الجيني Elevidys، جمع الأموال من خلال تنظيم حملات فردية.
تجارةٌ مشابهةٌ لتلك التي تُجرى في البرازيل قد لا تُحقق عوائدَ عالية. هل هذا هو السبب؟نموذج تقاسم المخاطر مع شركة روش]
ماذا تعتقد بشأن ذلك؟
باعتبارنا DMDWarrioR، فقد أرسلنا رسائل بريد إلكتروني إلى كل من Sarepta وRoche بشأن هذه المشكلة عدة مرات.
لقد سألنا لماذا لا يتم التقدم بطلب للحصول على ترخيص التسويق في كل دولة!
ولكنهم لم يعطونا جوابا قاطعا ومقنعا.
وقد ترك هذا في نفوسنا مشاعر سلبية إزاء السعر الباهظ لـ Elevidys وسبب عدم تقديم أي طلب.
الخلاصة: الحاجة إلى توسيع نطاق الوصول إلى العلاج الجيني
يعكس النهج الانتقائي لشركة روش في تقديم طلبات ترخيص تسويق عقار Elevidys في مختلف الدول تعقيدات سوق الأدوية العالمي. فالعقبات التنظيمية، والتكاليف المرتفعة، والمخاوف التجارية تُثقل كاهل عملية اتخاذ القرار في الشركة. ومع ذلك، فإن العواقب وخيمة على العائلات التي تسعى للعلاج، حيث يُترك الكثيرون لتحمل الأعباء المالية والنفسية المترتبة على طلب الرعاية في الخارج.
لتحسين الوصول إلى العلاجات التي تغير الحياة مثل Elevidys، من الضروري أن تتعاون شركات الأدوية والحكومات على حد سواء على تقليل الحواجز أمام الموافقة وتوسيع نطاق الوصول إلى العلاجات الجينية.اقرأ المزيد]
إن الجهود المبذولة لتوحيد المتطلبات التنظيمية، وزيادة خيارات السداد، ودعم المساعدة المالية للأسر من شأنها أن تساعد في ضمان حصول جميع المرضى، بغض النظر عن مكان إقامتهم، على فرصة الاستفادة من العلاجات الرائدة مثل Elevidys.
وعلى المدى الطويل، قد يؤدي تعزيز الوصول العالمي إلى العلاجات الجينية إلى تمهيد الطريق أمام أنظمة رعاية صحية أكثر عدالة وضمان عدم تقييد العلاجات المنقذة للحياة بالجغرافيا أو الوسائل المالية.
