أعلنت اليوم شركة Satellos Bioscience، وهي شركة عامة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير أساليب علاجية جديدة لجزيئات صغيرة لتحسين علاج أمراض واضطرابات العضلات، أنها أكملت تسجيل جميع مجموعات الجرعات المتصاعدة المتعددة الأربعة (MAD) للتجربة السريرية للمرحلة الأولى من SAT-3247 في متطوعين أصحاء.
قال فرانك جليسون، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Satellos: "إن إكمال تسجيل المتطوعين الأصحاء في تجربتنا في المرحلة الأولى يمثل إنجازًا مهمًا في مهمتنا لتطوير علاجات تحويلية للمرضى المصابين بأمراض تنكسية". "نعتقد أن SAT-3247 يمثل خيار علاجي جديد وجيد التحمل وأكثر ملاءمة كعلاج فموي مرة واحدة يوميًا مصمم لاستعادة تجديد العضلات وإصلاحها لدى جميع مرضى دوشين، سواء تم استخدامه كدواء مستقل أو علاج إضافي. يمهد هذا التقدم الطريق لنا لتقديم البيانات الأولى للمرحلة الأولى في مؤتمر طبي كبير قادم ويعزز التزامنا بتقديم حلول ذات مغزى لمجتمع دوشين".
ملخص إعلان SAT-3247
- تظل الشركة على المسار الصحيح للإبلاغ عن بيانات المرحلة 1أ من كل من مجموعات الجرعات المتصاعدة الفردية والمتعددة (SAD وMAD) في الجزء الصحي من المتطوعين من الدراسة في الربع الأول من عام 2025 في اجتماع طبي رئيسي قادم
- المرحلة 1ب من التجربة، في مرضى دوشين، جارية حاليًا بهدف تسجيل ما يصل إلى 10 متطوعين بالغين مصابين بمرض دوشين المؤكد وراثيًا خلال الربع الأول من عام 2025
- من المقرر تقديم المرحلة الثانية من إقرارات IND بحلول نهاية الربع الأول من عام 2025
نبذة عن المرحلة الأولى من مشروع SAT-3247
تتألف المرحلة الأولى من التجربة السريرية من مكونين. في المكون الأول، تم تسجيل 72 متطوعًا سليمًا في دراسة عشوائية عمياء خاضعة للتحكم الوهمي ومتدرجة ومتوازية التصميم لتقييم سلامة وخصائص الحركية الدوائية لـ SAT-3247. تم توزيع المشاركين عشوائيًا عبر خمس مجموعات من SAD وأربع مجموعات من MAD ومجموعة واحدة من جرعات تأثير الطعام. المكون الثاني، جزء المرحلة 1ب من التجربة، جارٍ حاليًا. سيتم تسجيل ما يصل إلى 10 متطوعين بالغين مصابين بمرض دوشين المؤكد وراثيًا في مجموعة جرعة واحدة مفتوحة لمدة 28 يومًا لتقييم السلامة وخصائص الحركية الدوائية لدى المرضى واستكشاف العلامات الديناميكية الدوائية المحتملة.
ما هو SAT-3247
SAT-3247 هو دواء جزيئي صغير يتم تناوله عن طريق الفم، يتم تطويره بواسطة Satellos كعلاج جديد لتجديد العضلات الهيكلية المفقودة في ضمور العضلات دوشين (DMD أو Duchenne) وغيرها من الحالات التنكسية أو الإصابات. تعمل Satellos على تطوير SAT-3247 كعلاج محتمل لضمور العضلات دوشين، بغض النظر عن الديستروفين وبغض النظر عن حالة طفرة الإكسون.
