يُعدّ Elevidys (ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك) علاجًا جينيًا طُوّر لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد حظي بموافقة أولية في الولايات المتحدة، وحصل لاحقًا على الموافقات التنظيمية في العديد من الدول الأخرى. مع ذلك، لم يُعتمد Elevidys حاليًا في الاتحاد الأوروبي.
جدول المحتويات
في أي الدول تمت الموافقة على Elevidys؟
اعتبارًا من عام 2026، تمت الموافقة على Elevidys في ثماني دول:
- الولايات المتحدة
- اليابان
- إسرائيل
- الإمارات العربية المتحدة
- عُمان
- البحرين
- قطر
- الكويت
تختلف الفئة العمرية المعتمدة، ومتطلبات القدرة على المشي، ومعايير الأهلية الأخرى بين الدول. في الولايات المتحدة، يشير الرمز FDA حاليًا إلى الرمز Elevidys للمرضى القادرين على المشي والذين تبلغ أعمارهم 4 سنوات فأكثر والذين تم تأكيد إصابتهم بطفرة DMD.
لليابان والبرازيل وإسرائيل ودول الخليج متطلباتها التنظيمية الوطنية الخاصة ومؤشراتها المعتمدة. لذا، فإن الموافقة في دولة ما لا تعني بالضرورة أن المريض مؤهل لتلقي العلاج في دولة أخرى.
هل جهاز Elevidys معتمد في أوروبا؟
رقم Elevidys غير معتمد في الاتحاد الأوروبي.
قامت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) بمراجعة طلب ترخيص التسويق المقدم من شركة روش لـ Elevidys. في 24 يوليو 2025، أصدرت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التابعة لـ EMA رأيًا سلبيًا، موصية برفض ترخيص التسويق. اقرأ المزيد: لماذا لم تتم الموافقة على Elevidys من قبل EMA؟
أوضحت دراسة EMA أن الدراسة المحورية لم تُظهر تحسنًا ذا دلالة إحصائية في تقييم نورث ستار للمشي (NSAA) بعد 12 شهرًا مقارنةً بالدواء الوهمي. كما أشارت الدراسة إلى أن التعبير الملحوظ عن الديستروفين لم يكن مرتبطًا بتحسن القدرة على الحركة.
هذا يعني أن Elevidys لا يملك حاليًا ترخيصًا للتسويق على مستوى الاتحاد الأوروبي.
ماذا يعني الرأي السلبي EMA؟
ينطبق قرار EMA على الإجراءات التنظيمية للاتحاد الأوروبي، ولا يلغي الموافقات الممنوحة بموجب Elevidys من قبل الهيئات التنظيمية في دول أخرى.
أعلنت شركة روش أنها تعتزم مواصلة المناقشات مع الجهات التنظيمية الأوروبية واستكشاف مسار محتمل لجعل دواء Elevidys متاحًا للأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني في الاتحاد الأوروبي.
لذا ينبغي على العائلات التمييز بين:
الموافقة على FDA في الولايات المتحدة → نعم
الموافقة في عدة دول أخرى → نعم
موافقة الاتحاد الأوروبي/EMA → لا، بعد الرأي السلبي
للحصول على معلومات إضافية: الأسئلة الشائعة حول Elevidys
مهم: قد تتغير الموافقات التنظيمية وشروط الأهلية للعلاج. لذا، ينبغي على المرضى وعائلاتهم التأكد من الوضع الحالي ومتطلبات الأهلية المحلية مع الهيئة التنظيمية في بلدهم وأخصائي مؤهل في مرض ضمور العضلات الدوشيني.
اكتشف الآن: مركز التجارب السريرية لمرض ضمور العضلات الدوشيني التابع لـ DMDWarrior
